Die Medikamente tetrabenazine reduzieren unwillkürliche Bewegung bei Patienten mit Huntington-Krankheit im Durchschnitt um rund 25 Prozent, wobei viele Patienten erleben eine größere Verbesserung, laut einer Studie, in der der 14. Februar Ausgabe der Zeitschrift Neurology.
Insgesamt, Patienten, die die Medikamente wurden sechs mal so häufig als von ihren Ärzten zu erheblich verbessert haben, im Vergleich zu Teilnehmern, die ein Placebo erhalten hat.
Dr. Kathleen M. Shannon, Neurologe und Huntington-Krankheit Spezialist bei der Huntington's Disease Society of America Center of Excellence am Rush University Medical Center, führte der Rush-Studie. Rush wurde ein von 16 Standorten zur Teilnahme an der randomisierten, kontrollierten Studie, die an 84 Patienten.
Tetrabenazin ist in Europa und Kanada - aber nicht die Vereinigten Staaten, sondern wird derzeit von der US Food and Drug Administration. Falls genehmigt, das Medikament wäre das erste von der Agentur ausdrücklich für die Behandlung der Huntington-Krankheit, die sich über 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten.
"Huntington-Krankheit ist eine erbliche Erkrankung des Gehirns, die bewirkt, dass Patienten zu erleben unkontrollierbare ruckartige Bewegungen (Chorea), sowie Veränderungen in der Persönlichkeit, Verhalten, Denken und Gedächtnis. Es gibt keine FDA-zugelassenen Behandlungen für die Chorea. Psychotischen Anti-Drogen wie Haloperidol (Haldol) sind üblicherweise zur Unterdrückung Chorea, aber sie dazu führen, dass viele verschiedene Nebenwirkungen. Diese Studie zeigt, dass tetrabenazine können Rückgang Chorea, und das Medikament ist gut verträglich von den meisten Forschungs-Themen ", sagte Shannon.
Tetrabenazine wurde ursprünglich entwickelt in den 1950er Jahren zur Behandlung von Psychosen, wurde aber schnell beiseite geschoben um mehr wirksame Medikamente. Aber die Ärzte im Vereinigten Königreich festgestellt, dass dieser wirksame zur Behandlung des übermäßigen unwillkürliche Bewegungen von Huntington's, und es ist für den Einsatz in mehreren Ländern. In den Vereinigten Staaten, tetrabenazine ist als ein "Orphan Drug" von der FDA da es gezielt auf eine Krankheit direkt, die weniger als 200.000 Menschen in der Nation.
Das Symptom, dass tetrabenazine behandelt - unfreiwillige, writhing Bewegungen der Gliedmaßen, Gesicht, und manchmal den ganzen Körper - ist das Markenzeichen Symptom der Huntington-Krankheit, eine vererbte neurodegenerative Erkrankung, verschlechtert als Gehirnzellen bekannt als Medium dornig Neuronen getötet werden durch ein mutiertes Protein.
Die Krankheit mit sich bringt eine Reihe von anderen Schwierigkeiten wie gut, darunter auch kognitive Probleme, Veränderungen in der Persönlichkeit, und psychiatrische Probleme wie Depressionen. Da viele als ein Viertel der Patienten mit der Krankheit versucht Selbstmord, und viele leiden unter progressive kognitive Rückgang.
Anders als bei der Alzheimer-Krankheit, wo Patienten in der Regel verlieren ihre Speicher-und Einblick in ihre Krankheit zu einem bestimmten Zeitpunkt, die meisten Huntington-Patienten verstehen genau, was mit ihnen während des größten Teils ihrer Krankheit.
Die Krankheit in der Regel Streiks Menschen in ihren 30er und 40er Jahren, obwohl einige Patienten betroffen sind so früh wie Kindheit, während andere nicht betroffen sind, bis zu ihrer älteren Jahren. Praktisch alle mit der Krankheit hatte ein Elternteil mit der Krankheit, und Kinder einer Person mit Huntington's haben eine 50-prozentige Chance der Vererbung der Krankheit.
Dreizehn Jahren das Gen, die bewirkt, dass sich die Krankheit, die von Wissenschaftlern, und nun eine einfache Blutuntersuchung kann sagen, ob sie Menschen wird die Krankheit oder nicht. Aber da gibt es keine Möglichkeit bekannt, um zu verhindern, dass die Krankheit oder langsam ihre Fortschritte zu erzielen, und aus anderen Gründen als gut, viele Patienten Rückgang der Prüfung, statt warten, um zu sehen, wenn sie Symptome entwickeln wie diejenigen, die sie Zeuge in einem Elternteil.
Die Patienten leben in der Regel für 15 bis 20 Jahre nach dem Beginn der Symptome.
"Tetrabenazine hilft nicht alle Funktionen der Huntington-Krankheit und andere Medikamente sind häufig notwendig, um Stimmung und das Verhalten. Für die Chorea Huntington-Patienten, deren Aufgabe es ist beeinträchtigt von Chorea, jedoch tetrabenazine helfen können Aktivitäten des täglichen Lebens, und zur Verbesserung der funktionellen Kapazität ", Sagte Shannon.
"Wenn das Medikament zugelassen ist, werden Ärzte arbeiten müssen sorgfältig mit den Patienten und Pflegepersonal zu finden, die geeignete Dosis. Nebenwirkungen waren in etwa 25% der Patienten in der Studie. Die häufigste Nebenwirkung war Schläfrigkeit, Unruhe, sondern, verlangsamte Bewegungen und Depression wurden auch in einigen Fächern. Selbstmord ist in Huntington-Krankheit, und ein Thema Selbstmord begangen während der Studie. Die Patienten müssen ferner auch eine enge Überwachung, so dass Selbstmord kann verhindert werden. "
Die Studie wurde von der Huntington Study Group und wurde von Prestwick Pharmaceuticals von Washington, DC, dass das Unternehmen besitzt die Rechte zu entwickeln und zu verkaufen, das Medikament in den Vereinigten Staaten.
Die Huntington Study Group ist eine Non-Profit, kooperative Gruppe von Huntington-Krankheit Experten aus medizinischen Zentren in Nordamerika, Europa und Australien, die sich für die Verbesserung der Behandlung für Menschen, die durch die Krankheit. HSG wird von der Huntington's Disease Society of America, die Erbkrankheit Stiftung, die Huntington-Gesellschaft von Kanada, und die High Q Foundation. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.Huntington-Study-Group.org.
Diese Version wurde von der Parkinson Study Group.
http://www.rush.edu