Die erste neue Klasse von Medikamenten entstehen in 40 Jahren zur Behandlung von chronischen Gicht hat das Potenzial, sie radikal zu ändern, die Aussichten für Tausende von Patienten nicht in der Lage, Nutzen aus derzeit verfügbaren Therapien, sagt der Drogen-Entwickler SAVIENT Pharmaceuticals Inc., die präsentierte Phase-II-Daten in diesem Jahr auf der jährlichen Tagung des Europäischen Rheumatologie-Community, EULAR.
Puricase (PEG-Uricase), ein Medikament derzeit in klinischen Phase-III-Studien hat sich gezeigt, in kleineren Studien zur raschen Beseitigung der Körper speichert überschüssige Harnsäure (urate). Harnsäure kann dazu führen, dass die Bildung von Kristallen, die in gemeinsamen hinterlegt Gewebe ansammeln, wo sie als tophi verursacht Schmerzen und Entzündungen. Oft diese Klumpen zusammen zu entstellen Knötchen. Gicht wurde beschrieben, wie die meisten schmerzhafte aller rheumatischen Bedingungen.
SAVIENT Pharmaceuticals Inc, die kleinen New Jersey ansässige Unternehmen die Entwicklung der Behandlung, sagt Puricase ist ein Polyethylen-glycolated rekombinante Version des Schweine-Enzym, uricase. Alle Säugetiere mit Ausnahme von Mensch und Primaten die uricase Enzym, bricht Harnsäure aus ein sehr niedriges Niveau in den Blutkreislauf ohne unerwünschte Wirkungen. Uricase wandelt Harnsäure zu den wasserlöslichen Metaboliten Allantoin, die sich leicht ausgeschieden wird.
Das Medikament wird von zwei-Stunden-intravenösen Infusionen alle zwei oder vier Wochen und wahrscheinlich werden zunächst für Patienten mit Hyperurikämie - über Blutspiegel von Harnsäure was zu schweren tophaceous Gicht, resistent oder intolerant gegenüber einer konventionellen Therapie.
In den USA werden rund 3 bis 5 Millionen Menschen leiden an Gicht und ähnliche Nummern betroffen sind in Europa. Eine Tendenz zu entwickeln, die Voraussetzung ist genetisch determiniert, sondern Bier-Trink-und Verbrauch von Purin-reich, hohen Protein-Essen sind verwickelt zu einem geringen Teil in ihrer Entwicklung. Gicht entwickelt sich in der Regel Männer in ihren 40er oder 50er Jahren oder weniger häufig bei Frauen nach der Menopause. Die Behandlung basiert entweder auf die Hemmung der Produktion von Harnsäure oder ihre Ausscheidung. Darüber hinaus, Gewebe-Entzündung behandelt werden können mit Colchicin oder nicht-steroidale entzündungshemmende Medikamente (NSAIDs).
Etwa 2 Millionen Menschen in den USA behandelt werden, mit Allopurinol Tabletten - ein Medikament, dass die Rückgänge der Erzeugung von urate durch Hemmung ein anderes Enzym, Xanthin-Oxidase. Bis zu 5 Prozent der Patienten nicht in der Lage sind zu tolerieren Allopurinol, jedoch wegen der Nebenwirkungen, von denen die gravierendsten ist ein Leben bedrohen Empfindlichkeit Reaktion. In anderen, kann das Medikament unwirksam. Ungefähr ein Viertel bis ein Drittel aller Erkrankten Gicht - rund eine halbe Million Menschen in den USA entwickeln tophi-und Gicht Fackeln trotz konventionelle Therapie, sagte SAVIENT's Chief Medical Officer Zeb Horowitz.
Puricase hat sich gezeigt, in Phase II-Studien erfolgreich und schnell reduzieren Plasma urate Ebenen und gouty tophi. Präsident und CEO Christopher Clement kommentierte: "Puricase wird zunehmend anerkannt, unter den rheumatologischen Gemeinschaft als potenzielle Durchbruch Behandlung für diese seltene Leiden Gicht Patientenpopulation zu erwarten sind." Anekdotische Berichte zeugen von Patienten auf Behandlung Puricase Feststellung der Lage selbst zu tragen normalen Schuhe wieder oder verwenden Sie die Finger richtig, er zur Kenntnis genommen.
SAVIENT mehrere Plakate auf EULAR. Ein zeigte und radiologisch fotografischen Beweise für die dramatischen Auswirkungen, dass Puricase erreichen können, in Individuen, die es versäumt haben andere Behandlungen. Phase-II-Daten zeigen, 8mg der PEG-uricase alle zwei Wochen erreicht rasche Senkung der Plasma-urate auf unter Zielwerte, die beibehalten wurden 92 Prozent der Studiendauer. Vor der Behandlung von 9.1mg/dl wurden reduziert, um eine mittlere Plasma-urate Ebene der 1.4mg/dl über 12 Wochen. Ein Niveau von 6mg/dl erforderlich ist, um Fackeln.
Dr. Herbert Baraf, ein US-Rheumatologe und Puricase trialist aus Wheaton, Maryland, USA, sagte konventionelle Behandlung, wenn wirksam, reduziert Harnsäure Ebenen sehr langsam, die bis zu fünf Jahren bis zur vollständigen Auflösung von schmerzhaften tophi. Puricase jedoch ist in der Lage, sie radikal zu senken Harnsäure-Kristall-Shops innerhalb von drei bis 12 Monate.
"Viele Ärzte und Patienten glauben, ältere Therapien Unterkategorie sind optimale und wünschen eine bessere Behandlungen," kommentiert Dr. Horowitz. Frühzeitige Intervention mit Puricase als Alternative zur konventionellen Therapie möglicherweise verhindern, dass die Ansammlung von Harnsäure-Kristalle, die tophi und zu halten von Patienten mit Fackeln, meinte er. Dies würde jedoch zu dem Thema weitere Untersuchungen. Puricase müssten mehr als sechs bis 12 Monate nur um die Beseitigung der Körper speichert der Harnsäure. Da Harnsäure speichert Jahrzehnte dauern, um auf das Niveau, wo sie zu Symptomen führen, ist keine weitere Behandlung erforderlich sein könnten. Die meisten Gicht Therapien jedoch müssen getroffen werden, regelmäßig für das Leben.
SAVIENT Welt hat Rechte an Puricase, die ursprünglich entwickelt von Forschern an der Duke University in North Carolina, und der Markt wird es in den USA selbst. Es ist derzeit der Suche nach einer Partnerschaft mit einer europäischen Unternehmen zu entwickeln Puricase für den europäischen Markt Gicht.
Mit Olwen Glynn Owen
glynnowen@macline.co.uk
http://www.savientpharma.com