Therapeutics, Inc (PTC), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung der kleinen Molekül-Drogen-post-Targeting-Transkriptions - Kontrollmechanismen, gab heute bekannt, dass das Unternehmen vergeben wurde ein $ 1/5 Millionen Zuschuss von der Muscular Dystrophy Association (MDA). Die Auszeichnung wird genutzt werden zur Finanzierung der Entwicklung von PTC124 für die Behandlung von Duchenne - Muskeldystrophie (DMD), was auf eine Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen. Es wird geschätzt, dass 15% der Fälle von DMD sind aufgrund einer Mutation Unsinn.
PTC124 ist ein First-in-class, mündlich geliefert Prüfpräparate neue Medikament für die Behandlung von genetischen Störungen aufgrund von Nonsense-Mutationen. Nonsense-Mutationen sind Single-Point Veränderungen in den genetischen Code, vorzeitig stoppen die Übersetzung Prozess, eine verkürzte, nicht-funktionalen Protein. PTC124 ermöglicht die zelluläre Maschinen zu umgehen die Unsinn Mutation und weiterhin die Übersetzung Prozess, die Wiederherstellung der Produktion in voller Länge, funktionelle Proteine. Single-Dosis und Multiple-Dosis Phase-1-Studien mit gesunden Probanden wurden vor kurzem abgeschlossen und PTC ist die Zusammenarbeit mit Ermittlern und der FDA zur endgültigen Pläne für Phase 2 Studien in DMD und Mukoviszidose.
"Diese Auszeichnung durch MDA's Translational-Research-Programm stellt eine große Engagement der Vereinigung zu Partner mit der Industrie in der Entwicklung neuer Medikamente. Wir loben PTC für ihren Einsatz innovativer Ansätze für die Behandlung genetischer Krankheiten wie Duchenne-Muskeldystrophie, " kommentiert MDA Präsident und CEO Robert Ross.
"Wir sind geehrt, diese Finanzhilfe aus dem MDA und schätzen ihre fortgesetzte Unterstützung der PTC124 ", sagte Stuart W. Peltz, Ph.D., Präsident und CEO von PTC. "Die Finanzierung durch die MDA ist von grundlegender Bedeutung für die Entwicklung von PTC124. Die MDA ist eine der aktivsten Verbände in den Vereinigten Staaten unterstützt Forschung von Wissenschaftlern über mehrere Disziplinen in dem Bemühen zu erkennen neue Therapien für neuromuskuläre Krankheiten. Wir fühlen uns privilegiert, Arbeit mit der MDA, und teilen ihr Engagement für die Suche nach einer Behandlung für DMD. "
Über PTC Therapeutics, Inc.
PTC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung, und Kommerzialisierung der kleinen Molekül-Drogen-post-Targeting-Transkriptions - Kontrollmechanismen. Post-Transkription Prozesse sind die Folge der Ereignisse in der Zelle, die letztlich regeln die Rate und des Timings aller Protein-Produktion. PTC Verbindungen verändern diese Prozesse durch selektiv modulierenden, wie RNA ist für die Herstellung von Proteinen. Durch die Anwendung dieses Ansatzes, PTC hat seine fortgeschrittenen Drug Discovery Program rasch von Zielvorgaben zu präklinischen und klinischen Medikamenten-Kandidaten, den Aufbau einer robusten Rohrleitungen über genetischen Erkrankungen, Onkologie und Infektionskrankheiten.
Über PTC124
PTC124 ist ein First-in-class, mündlich geliefert Prüfpräparate neue Medikament für die Behandlung von genetischen Störungen aufgrund von Nonsense-Mutationen. Nonsense-Mutationen sind Single-Point Veränderungen in den genetischen Code, vorzeitig stoppen die Übersetzung Prozess, eine verkürzte, nicht-funktionalen Protein.
PTC124 ermöglicht die zelluläre Maschinen zu umgehen die Unsinn Mutation und weiterhin die Übersetzung Prozess, die Wiederherstellung der Produktion in voller Länge, funktionelle Proteine. PTC124 hat gezeigt, wie Fähigkeit zur Wiederherstellung voller Länge funktionalen Protein in der genetischen Krankheit Modelle beherbergen Unsinn Mutationen. PTC124 stellt eine einzigartige Gelegenheit für die Verwendung eines einzelne kleine Molekül-Droge, um chronische und lebensbedrohliche Krankheiten der hohen medizinischen Bedarf. Phase 2-Studien bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie Dystrophie (DMD) und zystischer Fibrose (CF) sind für 2005 geplant.
Es ist geschätzt, dass 10% der Fälle von zystischer Fibrose (CF) und 15% der Fälle der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sind aufgrund von Mutationen Unsinn. PTC hat zugeordnet über 1800 verschiedene genetische Erkrankungen, wo Unsinn Mutationen sind Die Ursache der Krankheit in einem nennenswerten Anteil der Patienten.
In Zusätzlich zu CF und DMD, andere potenzielle Angaben unter Berücksichtigung der PTC124 gehören Hämophilie, Neurofibromatose, Retinitis pigmentosa, Epidermolysis bullosa, und lysosomalen Speicherung Erkrankungen. Zusätzlich zu den MDA gewähren, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) hat PTC Therapeutics, Inc. einen Zuschuss von 1,7 Millionen Dollar für die Entwicklung von PTC124 für die Behandlung von CF aufgrund einer Mutation Unsinn in die zystische Fibrose Transmembran-Regulator (CFTR)-Gen. Die FDA erteilt hat PTC124 "Fast-Track - Bezeichnung für die Behandlung von CF und Orphan-Drug-Bezeichnungen für die Behandlung von CF und DMD aufgrund von Mutationen Unsinn.
Über die Muscular Dystrophy Association (MDA) MDA ist eine freiwillige Gesundheits-Agentur, die der Unterstützung der mehr als 1 Millionen Amerikaner, die von neuromuskulären Erkrankungen durch Programmen von weltweiten Forschung, umfassende Dienstleistungen und weit reichende berufliche und öffentliche Gesundheitserziehung. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte http://www.mdausa.org.
Über Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine progressive Muskel-Erkrankung, Ursachen des Verlusts der beiden Muskel-Funktion und Unabhängigkeit. DMD ist vielleicht die am meisten verbreitetste der Muskeldystrophien und ist die häufigste tödliche Störung diagnostiziert während der Kindheit heute. Jedes Jahr, ca. 20.000 Kinder sind weltweit mit DMD geboren (ein jeder 3500 männlichen Kindern). Mehr Informationen über die Duchenne-Muskeldystrophie ist erhältlich über das Muscular Dystrophy Association (http://www.mdausa.org).
PTC Therapeutics, Inc.
http://www.ptcbio.com
http://www.mdausa.org