SAVIENT Pharmaceuticals, Inc. bekannt gegeben, dass Patienten mit erhöhte Blut-Harnsäure-Ebenen und-Behandlung resistent Gicht, die behandelt wurden mit seinen Prüfpräparate Droge Puricase (R) (PEG-uricase) hatte erhebliche und nachhaltige Senkung der Plasma-urate Ebenen, je nach Studie Ergebnisse, dass wurden am Mittwoch, den 16. November an der American College of Rheumatologie 2005 Annual Meeting.
Darüber hinaus, zwei Fallstudien aus den Phase 2 Open-Label-Studie vorgestellt, die zeigen, anekdotisch fotografischen Beweise dafür, dass die Behandlung mit PEG-uricase unerwartet gelöst tophi, die noduläre Einlagen von urate, dass kann dazu führen, dass Schmerzen, lokale Ulzerationen, Entstellung und gemeinsame Zerstörung.
Es ist nicht bekannt, ob tophi wurden Gelöst bei Patienten an anderen Standorten Prüfpräparate als klinische Ergebnis Maßnahmen waren nicht Teil des Phase-2-Protokoll-Design.
"Eine Senkung urate Ebenen ist ein wichtiges Ziel bei der Behandlung von Gicht, da urate Einlagen in gemeinsame Räume provozieren Angriffe dieser schmerzhaften und oft deaktivieren Krankheit ", sagte John S. Sundy, MD, PhD, Abteilung für Rheumatologie an der Duke University Medical Center und führen Ermittler. "Diese ermutigenden Ergebnisse Unterstützung weiterer Studien zur Bestimmung der Wirksamkeit von PEG-uricase als therapeutische Option für die Senkung der Harnsäure-Ebenen bei Patienten mit Therapie-resistenten Gicht. "
PEG-uricase ist ein Poly (Ethylenglykol) Konjugat von rekombinanter Schweine uricase (urate-Oxidase) für die Behandlung von Patienten mit schwerer Gicht für die konventionelle Therapie kontraindiziert ist oder war unwirksam. Herzog Universität entwickelt, der rekombinante Schweine uricase Enzym. Im Februar 2001, SAVIENT erhielt FDA Orphan-Drug-Bezeichnung aus der US-Food and Drug Verwaltung für PEG-uricase, und die Gesellschaft erwartet, die Einleitung seiner Phase 3 der klinischen Erprobung-Programm während der ersten Quartal 2006.
Über Gicht
Nach Angaben der National Institutes of Health, Gicht Konten für etwa 5 Prozent aller Fälle von Arthritis und ist eins der am meisten schmerzhaften rheumatischen Erkrankungen. Es gibt schätzungsweise 5 Millionen Amerikaner mit Gicht, einschließlich 50000-70000 Patienten, für die konventionelle Therapie ist kontraindiziert oder war unwirksam. Gicht ergibt sich aus Einlagen der Nadel-wie Kristalle der Harnsäure im Bindegewebe und in den Gelenken. Diese Ablagerungen führen zu entzündlicher Arthritis, die Ursachen gemeinsame Schwellung, Rötung, Hitze, Schmerzen und Steifigkeit und Schäden an den betroffenen Gelenken. In Patienten, bei denen konventionelle Therapie kontraindiziert ist oder war unwirksam, die Krankheit kann chronisch geworden, schrittweise verschlechtern und dazu führen, dass schwächenden Flares von Schmerzen und Schwellungen, die Entwicklung von tophi, Verlust der gemeinsamen Funktionalität, Nierenerkrankungen und Nierensteine.
Über die Phase-2-Studie Oral Presentation
Diese Phase 2, randomisierte, offene, multizentrische, parallele Gruppe Studie bewertet die urate Antwort, und die pharmakokinetischen Profile und Sicherheit der PEG-uricase bei Patienten mit Hyperurikämie und Gicht, die schwerer sind Stillstand oder intolerant gegenüber einer konventionellen Therapie. Die mittlere Dauer der Krankheit war 14 Jahre und 70 Prozent der Studienpopulation hatte ein oder mehrere tophi.
In der Studie, 41 Patienten (Durchschnittsalter von 58,1 Jahren) wurden randomisiert auf 12 Wochen nach der Behandlung mit intravenöser PEG-uricase auf ein von vier Dosierungen: 4 mg alle zwei Wochen (7 Patienten); 8 mg alle zwei Wochen (8 Patienten); 8 mg alle vier Wochen (13 Patienten) oder 12 mg alle vier Wochen (13 Patienten). Plasma uricase Aktivität und urate Ebenen wurden gemessen an definierten Abständen. Die pharmakokinetischen Parameter, urate mittlere Plasma-Konzentration und der Prozentsatz der Zeit, dass Plasma urate war weniger als oder gleich 6 mg / dL wurden aus Analysen der uricase Aktivitäten und urate Ebenen.
Patienten, die 8 mg PEG-uricase alle zwei Wochen hatte die größte Verringerung der Plasma-urate mit Ebenen unterhalb 6mg/dL 92 Prozent der Behandlung Zeit (pre-Plasma-Behandlung urate der 9.1mg/dL vs mittlere Plasma urate der 1.4mg/dL über 12 Wochen).
Erhebliche und nachhaltige Plasma urate unteren Ebenen wurden in der anderen PEG-uricase Behandlung Dosierung Gruppen:
- 86 Prozent der Behandlungszeit in der 8 mg alle vier Wochen Gruppe (pre-Plasma-Behandlung urate der 9.1mg/dL vs mittlere Plasma urate der 2.6mg/dL über 12 Wochen);
- 84 Prozent der Behandlungszeit in der 12 mg alle vier Wochen Gruppe (pre-Plasma-Behandlung urate der 8.5mg/dL vs mittlere Plasma urate der 2.6mg/dL über 12 Wochen); und
- 73 Prozent der Behandlungszeit in der 4 mg alle zwei Wochen Gruppe (pre-Plasma-Behandlung urate der 7.6mg/dL vs mittlere Plasma urate der 4.2mg/dL über 12 Wochen).
Über die zwei Fallstudien Poster Präsentation
Bei einer klinischen Untersuchung Website, zwei Patienten aus sechs wurden gebeten, fotografiert werden Pre-und Post PEG-uricase Therapie während der Teilnahme an einem randomisierte, Phase 2 Open-Label-, Multi-Center-Studie, um festzustellen, Sicherheit, Pharmakokinetik und Änderungen in Harnsäure (UA) Ebenen mit PEG-uricase. Fotografie nicht dazu verpflichtet war, von der ursprünglichen Protokoll, weil eine klinische Ergebnis wie die Regression von tophi wurde nicht erwartet, während der relativ kurze Behandlungsdauer von nur drei Monaten.
"Für Patienten mit tophaceous Einlagen, die durch Gicht, die Behandlung mit derzeit verfügbaren Therapien nimmt einen Zeitraum von Jahren zu erreichen tophus Entschließung ", sagte Herbert SB Baraf, MD, FACP, FACR, Professor für Klinische Medizin an der George Washington Universität, und einer der beteiligten Prüfer auf das Zentrum für Rheumatologie und Bone Research, Wheaton, Md. "Unsere Ergebnisse, während nur Einzelfälle, die weitere Untersuchung der potenziellen Vorteile der PEG-uricase Behandlung bei Patienten mit chronischer tophaceous Gicht. "
Während wissenschaftlich faszinierend, anekdotischen Beobachtungen sind nicht indikativ der Wirksamkeit. Die Sicherheit und Wirksamkeit von PEG-uricase wird in der Phase 3 klinischen Prüfung.
Eine insgesamt 27-Studie erhielten alle Patienten, die Dosierungen von PEG-uricase. Dreißig-acht Patienten ein unerwünschtes Ereignis, das möglicherweise Behandlung im Zusammenhang mit, am häufigsten Gicht Abfangen (36 Patienten). Wie erwartet mit biologischen Verwaltung, gab es eine hohe Rate der Infusion Reaktion: 23 Patienten (150 Infusionen) erfahrene 34 Ereignisse, die innerhalb von 24 Stunden der Infusion; 21 von diesen Ereignissen in 18 Themen wurden als mögliche Infusionsreaktionen, und 14 von diesen Themen wurden ohne wiederholte Verwaltung. Während der Studie, die Rate der Verwaltung wurde angepasst und Infusionsreaktionen wieder zurück. Es gab keine anaphylaktischen Reaktionen. Von den neun berichteten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, fünf wurden als möglicherweise im Zusammenhang mit der Behandlung: Gicht Flare (3), Überempfindlichkeitsreaktion (1), und Anämie (1).
Über SAVIENT Pharmaceuticals, Inc.
www.savientpharma.com
Mit Sitz in East Brunswick, New Jersey, SAVIENT Pharmaceuticals, Inc. ist ein Specialty Pharma-Unternehmen spezialisiert auf Entwicklung, Herstellung und Vermarktung neuartiger therapeutischer Produkte, die Adresse ungedeckten medizinischen Bedarf. Positive Phase-1-und 2 klinischen Daten wurden für die Gesellschaft führen Produkt Entwicklung beitrittswilligen, Puricase (R) (PEG-uricase), für die Behandlung von feuerfesten Gicht. SAVIENT die erfahrenen Management-Team hat sich verpflichtet, Weiterentwicklung ihrer Pipeline und der Ausbau des Produkt-Portfolio von in-licensing späten Stadium Verbindungen und Erforschung Co-Promotion und Co-Entwicklung Möglichkeiten, passen die Kompetenz des Unternehmens in Spezial-Pharmazeutika und erste Schwerpunkt in Rheumatologie. Geschäftstätigkeit des betreffenden Unternehmens auch eine hundertprozentige Tochtergesellschaft UK, Rosemont Pharmaceuticals Ltd, die entwickelt, produziert und vertreibt flüssige Formulierungen von verschreibungspflichtigen Pharma - Produkte. Rosemont's Produktportfolio umfasst über 90 flüssige Formulierungen in erster Linie auf die geriatrische Bevölkerung. Weitere Informationen über die Unternehmen lassen sich durch einen Besuch http://www.savientpharma.com. SAVIENT lizenzierte exklusive, weltweite Rechte an den Technologien im Zusammenhang mit Puricase von Duke University ( "Duke") von North Carolina und Mountain View Pharmaceuticals, Inc. ( "MVP"), ein California Corporation. Herzog entwickelt, die Schweine uricase rekombinante Enzym und MVP entwickelt, die PEGylierung Technologie. MVP und Duke wurden US-und ausländische Patente für die lizenzierten Technologie. Puricase ist ein eingetragenes Warenzeichen von Mountain View Pharmaceuticals, Inc.
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