PTC Therapeutics, Inc. (PTC), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von kleinen Molekül-Drogen-post-Targeting-Transkriptions-Kontrollmechanismen, hat angekündigt, dass das Nationale Institut für neurologische Erkrankungen und Schlaganfall und das National Institute of Arthritis und Muskel-Skelett-und Hautkrankheiten der National Institutes of Health (NIH) haben mit einem 15,4 Millionen Dollar, fünf-Jahres-U54 Zuschuss zur Finanzierung weiterer Forschungsarbeiten in Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Gewährung eines Zuschusses wird die Forschungsförderung der Zusammenarbeit zwischen PTC und der University of Pennsylvania School of Medicine und wird auf den bisherigen Forschungs-und Entdeckung Arbeit unterstützt von Eltern-Project Muscular Dystrophy (PPMD) im Rahmen einer Initiative bekannt als Projekt-Katalysator.
"Dieser Zuschuss unterstützt viel versprechende präklinische Forschung auf eine Reihe von Zielen, die als medizinisch relevant für DMD," sagte H. Lee Sweeney, Ph.D., Professor und Vorsitzender der Abteilung für Physiologie an der University of Pennsylvania School of Medicine, Wissenschaft Berater PPMD und Principal Investigator zu dieser NIH Zuschusses. "Im Laufe dieses Zuschusses, unser Ziel ist es, Projekt-Katalysator Verbindungen bereit für die Weiterentwicklung in klinischen Studien bei Patienten mit DMD." Ellen Welch, Ph.D., Gruppenleiter, Genetische Erkrankungen bei PTC und Principal Investigator für PTC zu dieser Finanzhilfe, kommentiert, "Wir sind sehr begeistert über diese Gewährung von Zuschüssen, da er erweitert unsere Fähigkeit, um viel versprechende Programmen, die wir seit der Entwicklung über den vergangenen Jahren. "
In 2003, PTC und PPMD initiierte Projekt Katalysator, ein Forschungs-Zusammenarbeit gefördert durch PPMD, um neue Therapien für Patienten mit DMD. Project Catalyst Leveraged PTC's proprietäre Drug Discovery Technologie namens GEMS (Gene Expression Modulation von Klein-Moleküle) für die Suche nach potenziellen neuen Medikamenten für DMD-Patienten. Das GEMS-Technologie ermöglicht es PTC zur Identifizierung kleiner Moleküle, die bis-oder Down-Regulierung der Produktion von Proteinen. Unter Verwendung der GEMS-Technologie, viel versprechende Bleiverbindungen wurden für mehrere Ziele, die als medizinisch relevant für DMD.
"Wir sind sehr erfreut darüber, dass die ersten Fortschritte bei der Projekt-Katalysator wird durch diese NIH Gewährung von Zuschüssen", erklärte Pat Furlong, Executive Director und Gründer der Parent Project Muscular Dystrophy. "PTC und UPenn haben gezeigt, ein seit langem bestehendes Engagement für Forschung und klinischen Entwicklung für DMD und haben bemerkenswerte Fortschritte auf dem Laufenden. Die Unterstützung der NIH für Project Katalysator, die Bemühungen bietet große Hoffnung für alle Mitglieder des DMD-Community."
"Dieser Zuschuss ist ein Modell von der Art der translationale Forschung wollen wir unterstützen", sagte John D. Porter, Ph.D., Program Director, Neurogenetik Cluster-und Technologie-Entwicklung-Programm, NIH National Institutes of Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall. "Die Stärke dieser Zusammenarbeit besteht darin, dass es bringt Advocacy-Gruppen, Hochschulen, Industrie und Regierung, um einen Einfluss auf die Behandlung von seltenen Erkrankungen wie DMD."
"Wir sind geehrt, diese Auszeichnung von der NIH in Verbindung mit unseren Kollegen auf UPenn", sagte Stuart W. Peltz, Ph.D., President und Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. "Diese Mittel helfen, unser Engagement für die Entwicklung von mehreren Behandlungen für neuromuskuläre Erkrankungen. Mit PTC124 in Studien der Phase 2 für Unsinn-vermittelte DMD, sind wir zur Gründung der klinischen und regulatorischen Weg für neue Behandlungen für DMD, in dem sich die Katalysator-Verbindungen folgen können. Unsere Ziel ist es, die dazu beitragen sollen, Behandlungsmöglichkeiten für alle DMD-Patienten. "
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine progressive Muskel-Erkrankung, die bewirkt, dass der Verlust der beiden Muskel-Funktion und Unabhängigkeit. DMD ist vielleicht die am meisten verbreitetste der Muskeldystrophien und ist die häufigste tödliche genetische Störung diagnostiziert während der Kindheit heute. Jedes Jahr werden etwa 20.000 Kinder weltweit sind mit DMD geboren (ein jeder 3500 männlichen Kindern). Mehr Informationen über DMD ist erhältlich über die Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org) und der Eltern-Project Muscular Dystrophy (http://www.parentprojectmd.org).
Über Parent Project Muscular Dystrophy
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ist der größte Non-Profit-Organization in den Vereinigten Staat s konzentrierte sich ganz auf Duchenne-Muskeldystrophie. Eine kleine Gruppe von Eltern gegründet PPMD in 1994, und es hat Fortschritte in den weltweit führenden Duchenne-Muskeldystrophie Organization. PPMD das Know-how ist einzigartig, und sie halten die höchsten ethischen Standards. Sie sind die einzigen Unternehmen, die einen umfassenden Ansatz im Kampf gegen Duchenne-Sensibilisierung, die Finanzierung von Forschung, die Förderung der Interessenvertretung, die Verbindung der Gemeinschaft und zur Erweiterung Behandlung-Optionen und ihre Bemühungen werden sich letztlich in einem heilen.
Über die University of Pennsylvania School of Medicine
PENN Medizin ist ein 2,9 Milliarden Dollar Unternehmen widmet sich der damit verbundenen Aufgaben der medizinischen Ausbildung, der biomedizinischen Forschung, und qualitativ hochwertige Patientenversorgung. PENN Medizin besteht aus der University of Pennsylvania School of Medicine (gegründet in 1765 als die erste Nation der Medical School) und der University of Pennsylvania Health System.
Penn's School of Medicine ist auf Platz # 2 in der Nation für den Eingang der NIH Forschungsmittel; und Platz # 3 in der Nation in US News & World Report's jüngsten Ranking der Top-Forschung-orientierte medizinische Schulen. Unterstützung 1400 full-time Faculty und 700 Studenten, die School of Medicine ist weltweit anerkannt für seine überlegene Bildung und Ausbildung der nächsten Generation von Arzt-Wissenschaftler und Führungskräfte der akademischen Medizin.
Über den Nationalen Institut für Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall
Die Mission der Nationalen Institut für Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall (NINDS) ist die Verringerung der Belastung von neurologischen Krankheiten - eine Belastung durch alle Altersgruppen, von jedem Segment der Gesellschaft, von Menschen auf der ganzen Welt.
Das Projekt in dieser Pressemitteilung wurde von Grant Anzahl U54NS058572 aus dem Nationalen Institut für Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall. Der Inhalt ist ausschließlich der Verantwortung der Autoren und nicht unbedingt die offizielle Sichtweise der NINDS oder das National Institute of Health.
Über PTC Therapeutics, Inc.
PTC Therapeutics, Inc. (PTC) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von oral verabreichtem, proprietäre, klein-Molekül Drogen, die auf post-Kontrolle Transkriptions-Prozesse. Post-Transkription Prozesse regulieren die Höhe und den Zeitpunkt der Protein-Produktion und sind von zentraler Bedeutung für ordnungsgemäße Funktion zellulären. PTC-intern entdeckt Pipeline-Adressen mehrere therapeutischen Bereichen, einschließlich der genetischen Erkrankungen, Onkologie und Infektionskrankheiten. Darüber hinaus hat PTC entwickelt proprietäre Technologien und umfassende Kenntnis der post-Kontrolle Transkriptions-Prozesse, die es gilt in seiner Wirkstoffforschung und Entwicklung, einschließlich der Gene Expression Modulation von Klein-Moleküle (GEMS) Technologie-Plattform, das die Grundlage für Kooperationen mit führenden Pharma-und Biotechnologie-Unternehmen wie Pfizer, CV Therapeutics und Schering-Plow.
Weitere Informationen finden Sie unter http://www.ptcbio.com.