Cystische Fibrose ist eine der häufigsten genetisch übertragbaren Krankheiten. In einer Studie, die online auf der 25. August im Vorfeld der Print-Publikation der 1. September Ausgabe des Journal of Clinical Investigation, Alan Verkman und Kollegen aus UCSF Bericht der Entdeckung und Charakterisierung von kleinen Molekül "Korrektoren" von defekten zystische Fibrose Leitwert Regulator (CFTR ), Zellulare Verarbeitung. Eine Streichung in Phenylalanin 508 ist eine Mutation, dass stört die Funktion von diesem Kanal und zellulären Ursachen zystischer Fibrose.
Die Autoren Bildschirm 150.000 Verbindungen mit einem zell-basierte funktionelle Prüf-, Test-und strukturellen Ähnlichkeiten von aktiven Verbindungen. Verbindungen wurden identifiziert, die wirksam korrigiert die mutierten CFTR zellulären Verarbeitung biochemisch und funktionell, und diesen Kanal ordnungsgemäße Funktion für die menschliche bronchiale Zellen von Mukoviszidose-Patienten. Diese Arbeit stellt eine Strategie zur Behandlung von Mukoviszidose, durch Behandlung der zugrunde liegenden CFTR Defekt.
TITEL: Klein-Molekül Korrektoren von defekten CFTR-deltaF508 zellulären Verarbeitung von High-Throughput-Screening
AUTOR:
Alan Verkman
University of California in San Francisco, San Francisco, CA USA
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