Trophos SA, ein biopharmazeutisches Unternehmen spezialisiert auf die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten für neurologische Erkrankungen, bekannt gegeben, dass eine Publikation mit dem Titel "Identifizierung und Charakterisierung von TRO19622 (Cholest-4-en-3-on, oxime), ein Roman Medikament Kandidat für Amyotrophe Lateralsklerose "angenommen worden ist und online veröffentlicht 11. Mai 2007 im Journal für Pharmakologie und experimentelle Therapeutics (J Pharmacol. Exp. Es. 2007 11. Mai; [Epub vor print]).
Amylotrophic laterale Sklerose (ALS), besser bekannt als Lou Gehrig-Krankheit in den USA, ist eine progressive und tödliche neurologische Krankheit, das Schätzungen zufolge etwa 100.000 Menschen weltweit. Es gibt keine Heilung für ALS. Die einzige Droge, die für ALS ist Riluzol (Rilutek (R), Sanofi-Aventis), die gezeigt hat, um einige Überleben Nutzen für die ALS-Patienten.
Die Studien berichtet, in der Papier durch Bordet et al., Identifizieren zwei Protein-Ziele der TRO19622 in der äußeren Mitochondrien-Membran was darauf hindeutet, dass die zusammengesetzte hat Potenzial in einer Reihe von zusätzlichen kommerziell attraktiven therapeutischen Indikationen, die mitochondriale Dysfunktion, einschließlich der schmerzhaften Neuropathien. Die Veröffentlichung beschreibt die Modelle der Motor Neuron Krankheit beschäftigt, um die Verwendung dieser Verbindung zur Behandlung von ALS, sowie Rückenmark Muskelatrophie. TRO19622 befindet sich derzeit in einer Phase IIa der klinischen Studie, um seine Wirksamkeit als ein für die Behandlung der schmerzhaften diabetischen Polyneuropathie.
TRO19622 ist repräsentativ für neuartige Verbindungen, die anhand des proprietären neuronalen Zellen Screening-Plattform entwickelt, auf Trophos. In-vitro-, TRO19622 fördert Motor Neuron Überleben in der Abwesenheit von trophische Unterstützung in einer Dosis-abhängig. In präklinischen Modellen in vivo, TRO19622 rettet Motor Neuronen aus axotomy-induzierten Zelltod bei Neugeborenen und fördert die Nervenregeneration folgenden Ischiasnerv Crush. Darüber hinaus sind in der SOD1G93A der familiären ALS, TRO19622 Behandlung verbessert Motor Performance, verzögert den Beginn der klinischen Erkrankung, und erstreckt sich Überleben.
TRO19622 bindet direkt an zwei Komponenten des mitochondrialen Permeabilität Übergang Pore: die Spannung abhängigen Anion Channel (VDAC) und die translocator Protein (oder peripheren Benzodiazepin-Rezeptor), was auf eine potentielle Mechanismus für seine neuroprotektive Aktivität.
TRO19622 hat erfolgreich abgeschlossen Phase I / Ib Studien in gesunden Probanden als auch und ALS-Patienten zeigen, das Produkt ist gut verträglich, hat ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil und dass einmal täglich Dosierung erreicht die vorhergesagte Exposition Ebene, die für Wirksamkeit, auf der Grundlage von präklinischen Modellen. Diese Daten unterstützen die weitere klinische Bewertung von TRO19622 als potenzielle Behandlung von ALS.
"Trophos ist stolz darauf, diese Stelle von der Arbeit zur Publikation in einer anerkannten Fachzeitschrift gut wie jpet", sagte Rebecca Pruss, CSO bei Trophos. "Angesichts des erheblichen medizinischen Bedarf in ALS, es ist ungeheuer ermutigend, dass TRO19622 fördert das Überleben der motorischen Nervenzellen in diesem umfangreichen Reihe von präklinischen Modellen. Diese Studien, zusammen mit den ausgezeichneten klinischen Sicherheitsprofil von TRO19622, bieten die Grundlage, auf der Trophos Pläne zur Einleitung eine entscheidende Phase II / III-Studie, um die klinische Wirksamkeit von TRO19622 in ALS-Patienten. "
Pruss fügte hinzu: "Außerdem sind wir besonders begeistert, dass es zunehmende präklinischen Beweise dafür, dass die Mitochondrien-vermittelten Wirkmechanismus von TRO19622, und andere Verbindungen in dieser Klasse, wird erhebliche kommerzielle Potenzial in anderen chronischen neurologischen Störungen, wie z. B. neuropathische Schmerzen, und nicht-neurologische Bedingungen, wie Ischämie-Reperfusion Verletzungen und Hepatitis. "
US-Autor: Thierry Bordet, Bruno Buisson, Magali Michaud, Cyrille Drouot, Pascale Galea, Pierre Delaage, Esther-Marie Steidl, Delphine Maux, Michel Delaage, Rebecca M. Pruss (Trophos), Natalia S. Akentieva, Alex S. Evers, Douglas F. Covey (Washington University School of Medicine), Mariano A. Ostuni, Jean-Jacques Lacapere (INSERM U773), Charbel Massaad, Michael Schumacher (UMR788 Inserm), Christopher E. Henderson (Zentrum für Motor Neuron Biologie, Columbia University)
Über Trophos:
Trophos ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, engagiert sich für die Entdeckung und Entwicklung neuartiger therapeutischer Verbindungen zur Behandlung von neurologischen Erkrankungen und anderen Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf. Trophos hat eine innovative Vorreiterrolle phänotypischen Screening-Plattform, die es ihr ermöglicht die Entwicklung eines proprietären Portfolio von Produkten, wie z. B. unser Produkt TRO19622 führen, dass dieser ein Überleben Nutzen auf beiden neuronalen und nicht-neuronalen Zelltypen (wie zB Herzmuskelzellen & Hepatozyten) durch eine Mitochondrien-basierter Mechanismus der Maßnahme mit einem robusten therapeutische Begründung, dass ein vorhergesagt wird, um ein Exponat therapeutischen Nutzen bei Krankheiten wie z. B. neuropathische Schmerzen, Ischämie-Reperfusion Verletzungen und Hepatotoxizität. Das Unternehmen konzentriert seine Anstrengungen auf die Orphan-Indikationen, ALS, SMA & Huntington-Krankheit, während auf die Festlegung der klinischen Proof-of-Concept in Indikationen wie z. B. neuropathische Schmerzen, Ischämie-Reperfusion Verletzungen und Hepatotoxizität.
Trophos wurde 1999 gegründet, hat seinen Sitz in Marseille, Frankreich und hat derzeit 32 Mitarbeiter.
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