Das Team unter der Leitung von Dr. Jacques P. Tremblay, ein Forscher mit der Abteilung Humangenetik in Quebec City's Center Hospitalier Universitaire de Québec (CHUQ) und Professor mit Universite Laval die Fakultät für Medizin, hat einen wichtigen Schritt auf dem Weg zu einer Heilung der Duchenne-Muskeldystrophie . Nach der Durchführung der ersten erfolgreichen Muskel-Zell-Transplantation bei jungen Patienten vor zwei Jahren, Professor Tremblay gab heute bekannt, dass acht der neun Patienten haben gezeigt, viel versprechende Ergebnisse.
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine fortschreitende Schwächung und Degeneration der Muskeln, die durch eine Mutation in einem Gen-Kodierung für ein Protein namens Dystrophin. Dieses Protein ist nicht in den Muskeln der betroffenen Menschen mit dieser Erkrankung auf. Mit der gesunden Muskelzellen veredelt durch das Team von Forschern, einen erheblichen Anteil der Patienten "Muskelfasern sind nun in der Lage zu synthetisieren die fehlenden Proteine. Analysen zeigten, dass zwischen 4% und 26% der Muskelzellen in der Kubikzentimeter der behandelten Muskeln schließlich produzieren das Protein von der Verschmelzung von Zellen des Spenders. Die Ergebnisse sind veröffentlicht in der aktuellen Ausgabe des Journal of Neuropathologie und experimentelle Neurologie. Dr. Tremblay-Team ist die erste in der Welt zur Erreichung dieses Niveau der Dystrophin-Ausdruck in so vielen Patienten, und in einen so hohen Anteil der Fasern.
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine Erbkrankheit, die ein Junge in 3500. Die ersten Anzeichen erscheinen in der Kindheit, im Alter zwischen zwei und fünf. Seine Opfer sind auf einen Rollstuhl von ihren frühen Teenager. Die Krankheit schrittweise schwächt alle Muskeln, insbesondere Atemmuskulatur, Beeinträchtigung der Lebenserwartung. Die meisten Patienten sterben zwischen dem Alter von 20 und 30 Jahren. Heute gibt es keine Behandlung - nur Rehabilitation, chirurgische Verfahren und Prednison zur Verbesserung der Patienten "Qualität des Lebens.
Neue klinische Studie: Suche nach zehn Patienten
Auf der Grundlage dieser Ergebnisse, Professor Tremblay hat die Genehmigung erhalten, eine zweite Runde von klinischen Prüfungen. Diese neuen Studien werden finanziell unterstützt durch SOVAR, CellGene Inc., und Association Fran? AISE contre les Myopathien. In diesem zweiten Prozess, rund 300 Millionen Spender Zellen transplantiert werden zu einem kompletten Muskel in den Unterarm des Empfängers. Patienten Stärke gemessen werden, bevor ihre Transplantationen, dann drei und sechs Monate nach. Dieses Experiment ermöglicht es Forschern, um festzustellen, ob die Transplantation erheblich erhöht die Festigkeit des veredelten Muskel.
Dr. Tremblay-Team sucht zehn Patienten im Alter von 18 Jahren, leiden an Duchenne-oder Becker-Muskeldystrophie. Die Patienten werden aufgefordert, sprechen Sie mit ihren Neurologen, der ihnen dabei hilft, wenden Sie sich an den Forscher.
Dr. Tremblay erhielt 2005 die Sirius-Forschungspreis für seine Arbeit an Duchenne-Muskeldystrophie. In jüngerer Zeit, das Royal College of Physicians und Chirurgen von Kanada und der kanadischen Gesellschaft für Klinische Untersuchung zusammen verlieh ihm die Henry-Friesen-Award ehren ein angesehener Wissenschaftler, deren biomedizinische Forschung ist erkennbar auf der internationalen Bühne als neuartige und originelle und der höchsten Kaliber.
Die CHUQ multidisziplinären Team unter Leitung von Dr. Jacques P. Tremblay auch Dr. Daniel Skuk, Dr. Michel Sylvain, Dr. Jack Puymirat, Dr. Jean-Pierre Bouchard, Dr. Louise Deschênes, Dr. Helene Senay, Dr. Jean-Guy Lachance, Dr. Raynald Roy, und Dr. Pierre Dalens.
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Artikel angepasst von Medical News Today aus Original-Pressetext.
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Quelle: Abteilung Kommunikation Center Hospitalier Universitaire de Québec (CHUQ)
Martin Guay
Media Relations
Universite Laval
Kontakt: Martin Guay
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