Spitzenforschung in den tödlichen Muskel verschwenden Bedingung Duchenne-Muskeldystrophie, die dazu führen könnte, dass die erste UK Sicherheit Prozess beim Menschen, erhalten hat? 1,6 Millionen Regierung Mitteln, die sie hat heute bekannt gegeben wurde.
Die neue Technik zielt darauf ab, legen Sie eine "molekulare Patch" über die genetische Fehler, die Ursachen Duchenne-Muskeldystrophie, die Wiederherstellung der Produktion eine wesentliche Muskel-Protein. Dies wird zunächst erreicht werden, indem direkt die Injektion der "molekularen Patch" (bekannt als Antisense-Oligonukleotide) in die Muskeln.
Das Forschungsprojekt wurde gemeinsam von einem Konsortium von führenden britischen Wissenschaftlern koordiniert durch den Leiter der Forschung bei der Muscular Dystrophy Campaign, Jenny Versnel. "Diese Injektion der Finanzierung durch das Ministerium für Gesundheit für die Entwicklung der Technik für den Einsatz beim Menschen ist sehr ermutigend. Es ist zu hoffen, dass die Schwere der Duchenne-Muskeldystrophie reduziert werden könnten, zu einem viel milderen Form, erheblich zur Verbesserung der Qualität und Länge des Lebens." sagte Versnel.
Professor Francesco Muntoni, der Principal Investigator für dieses Projekt, vom Imperial College London, sagte: "Unser Konsortium freut sich über die Nachricht von Mitteln für diese Forschung führt zu einer klinischen Studie Sicherheit. Auch wenn dies nur der erste Schritt auf dem Weg zur Entwicklung einer wirksamen Behandlung für diese Bedingung, das Konsortium hat das nötige Know-how nicht nur um die Sicherheit dieses Ansatzes, aber auch zu versuchen und die Verbesserung ihrer Effizienz, so dass ihre Auswirkungen könnten sogar noch erhebliche in die Zukunft ".
Christine Cryne, Chief Executive der Muscular Dystrophy Campaign sagte: "Es ist fantastisch, dass dieser Forschung können nun damit beginnen. Es ist noch ein langer, langer Weg vor uns, sondern eine Behandlung, die die Muskeln der betroffenen Kinder wäre eine erstaunliche Schritt nach vorn . Derzeit gibt es keine Heilung oder Behandlung zu verhindern, dass die Muskel-Gliederung im Zusammenhang mit Duchenne-Muskeldystrophie. "
Duchenne-Muskeldystrophie wird zunächst festgestellt, in der frühen Kindheit und führt zu einer fortschreitenden Behinderung und verringert die Lebenserwartung von rund 20 Jahren. Es ist verursacht durch genetische Fehler in der Dystrophin-Gen, die dazu führen, dass das Fehlen eines Proteins von wesentlicher Bedeutung für das Funktionieren der Muskelzellen. Ohne dieses Protein Dystrophin Muskelzellen abbauen und sterben.
Labor-Studien haben gezeigt, dass die Injektion von "molekularen Patches" direkt in kleinen Muskeln können die fehlerhaften genetischen Codes, die zur Herstellung von Dystrophin.
Die Regierung Finanzierung von? 1,6 Mio. gegenüber der Forschung wird aus Geld zur Verfügung gestellt durch letztjährigen Regierung Weißbuch über die Genetik und folgt aufeinander abgestimmten Kampagnen durch die Muscular Dystrophy Campaign, Parent Project Vereinigte Königreich und die Duchenne-Family-Support-Gruppe.
Hunderte von Eltern von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie wurden Lobbyarbeit ihre Abgeordneten und dem Department of Health, mit aktiver Unterstützung aus dem All-Parteien-Fraktion über die Muskeldystrophie, die unter dem Vorsitz von Kevin Brennan MP. Die Aktivisten wurden Aufforderung an die Regierung zu investieren? 20 Millionen über fünf Jahre, um zur Beschleunigung der Erforschung der Duchenne-Muskeldystrophie.
"Diese Investition aus dem Ministerium für Gesundheit ist von entscheidender Bedeutung. Jetzt haben wir, um weitere Finanzierung von rund? 1 Million, um die Forschung darüber hinaus erste Sicherheitstest Studien beim Menschen. Und wir müssen einen noch größeren Cash-Injektion, um die Forschung weiter an, wenn die 1800 Jungen im Vereinigten Königreich und in den Tausenden auf der ganzen Welt, die Duchenne-Muskeldystrophie sind zu profitieren ", ergänzte Christine Cryne.
Das Konsortium setzt sich aus Wissenschaftlern aus der MRC Clinical Science Center, Hammersmith Hospital, Institut für Humangenetik, Universität Newcastle upon Tyne; MRC Clinical Sciences Center, Royal Postgraduate Medical School, Division of Neuroscience und Psychological Medicine, Imperial College London; School für Biologische Wissenschaften, Royal Holloway College, University of London, und dem Department of Human Anatomy und Genetik, Universität Oxford.