CAMBRIDGE, Mass - Forscher am MIT und Harvard Medical School haben eine Verbindung, die zu Interferenzen mit den pathogenen Wirkungen der Huntington-Krankheit, eine Entdeckung, könnte dazu führen, dass die Entwicklung einer neuen Behandlung für die Krankheit.
Es gibt keine Heilung für Huntington's, eine neurodegenerative Erkrankung, die jetzt betroffen 30000 Amerikaner, mit einem anderen 150.000 in Gefahr. Die tödliche Krankheit, die genetisch vererbt, die in der Regel Streiks in Midlife-Ursachen und unkontrollierte Bewegungen, Verlust der kognitiven Funktion und emotionale Störungen.
"Es gibt jetzt einige Medikamente, die helfen können, mit den Symptomen, aber wir können nicht verhindern, den Verlauf der Krankheit oder deren Beginn", sagte Ruth Bodner, Blei Autor auf einem Papier erscheinen online der Woche vom 6. März in den Proceedings of die National Academy of Sciences (PNAS). Bodner ist ein Postdoctoral Fellow in der MIT Center for Cancer Research.
Die Verbindung von Bodner und andere in den Labors der MIT-Professor für Biologie David Housman, Harvard Medical School Assistant Professor Aleksey Kazantsev und der Harvard Medical School Professor Bradley Hyman könnte dazu führen, dass ein Medikament, das könnte helfen, die tödliche Folge von zellulären Ereignissen, die die Huntington-entfesselt .
"Abhängig von ihrem Ziel, jede Verbindung wird ein Block wahrscheinlich nur eine Teilmenge der pathogenen Auswirkungen", sagte Bodner.
Huntington-Krankheit wird verursacht durch misfolded Proteine, genannt Huntingtin-Proteine, dass das gesamtwirtschaftliche und schließlich Form großen Klumpen-wie "Einschlüsse." Die Krankheit ist gekennzeichnet durch Degeneration im Striatum, einem Gebiet im Zusammenhang mit der Motor-und Lern-Funktionen, und die Rinde. Die Proteine Mai stören die Funktion von zellulären Strukturen bekannt als proteasomes, die eine "Papierkorb"-Funktion für die Zelle - Entsorgung von zellulären Proteinen, die misfolded oder nicht mehr benötigt werden, sagte Bodner.
Ohne ein funktionelles Proteasom, die zellulären Proteinen ansammeln, Vergiftung Gehirnzellen und beeinträchtigen die Patienten "Motor-und kognitive Funktion.
Bis jetzt sind die meisten Forscher suchen nach Huntington-Behandlungen haben sich auf Verbindungen, die verhindern, dass der Reverse-oder Aggregation von Huntingtin-Proteine. Die jüngsten Anzeichen dafür, dass das größte Einschlüsse Mai nicht unbedingt als schädlich und könnte in der Tat werden Schutzmaßnahmen, sagte Bodner. Also, das MIT und Harvard-Wissenschaftler beschlossen, sich für Verbindungen, die tatsächlich fördern die Bildung von großen Einschlüsse.
Die höchste Konzentration von Protein-Einschlüsse wurde festgestellt, wenn die Forscher für eine zusammengesetzte sie genannt B2 zu kultivierten Zellen im Labor. Die Verbindung hatte auch eine starke Schutzwirkung gegen Proteasom-Störung, damit ein Blockieren der toxischen Wirkungen des Huntingtin-Protein.
Die B2 zusammengesetzten auch gefördert große Einschlüsse und zeigte einen schützenden Effekt in einem zellulären Modell der Parkinson-Krankheit, einem anderen neurodegenerativen Erkrankungen, die durch misfolded Proteine.
In der Parkinson-Krankheit, die mutierten Proteine zerstören Dopamin-produzierenden Zellen in der Substantia nigra. Normalerweise, die Dopamin überträgt Signale an die Corpus striatum, die Muskeln, um reibungslose, kontrollierte Bewegungen. Wenn die Dopamin-produzierenden Zellen sterben, Parkinson-Patienten weisen die Tremor, die charakteristisch für die Krankheit.
Die Forscher arbeiten nun auf der Suche nach einem potenten Version des zusammengesetzten werden könnte, dass bei Mäusen getestet.
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Artikel angepasst von Medical News Today aus Original-Pressetext.
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Diese Arbeit wurde gefördert durch die Erbkrankheit Stiftung, Massachusetts Biotechnology Research Council, National Institutes of Health, US-amerikanischer Parkinson's Disease Association und der MassGeneral Institut für Neurodegenerative Krankheit.
Geschrieben von Anne Trafton, MIT News Office
Kontakt: Elizabeth Thomson
thomson@mit.edu
Massachusetts Institute of Technology