Fast die Hälfte der Patienten mit einem oft schwächenden Form von entzündlichen Darmerkrankungen sah ihre Symptome verschwinden innerhalb von sechs Wochen nach Aufnahme der Medikamente in der Regel ein für Krebs-Patienten, Forscher Bericht in der heutigen (26. Mai) Frage von The New England Journal of Medicine.
Die Patienten hatten Morbus Crohn, einer unheilbaren Erkrankung, die in erster Linie betrifft die Dünndarm und Dickdarm, sondern kann dazu führen, dass Probleme in der gesamten Magen-und Darminhalt. Der Zustand ist oft schmerzhaft und oft Ursachen Bouts von Durchfall.
Forscher von der Harvard Medical School, die Universität von Florida und Washington University School of Medicine geholfen führen die nationalen multizentrischen Studie des Medikaments Sargramostim, auch bekannt unter dem Markennamen Leukine. Das Medikament ist in der Regel verwendet, um die Erholung der weißen Blutkörperchen, den Körper der Verteidiger gegen ausländische Eindringlinge wie Bakterien. White Blood Zelle Ebenen können Drop dramatisch während Chemotherapie, so dass die Patienten anfälliger für Infektionen.
Die Ergebnisse können dazu führen, dass erneuerte Debatte über die Ursache von Morbus Crohn und der beste Weg, sie zu behandeln, die tatsächlich könnte zur Stimulierung des Immunsystems, unterdrücken sie nicht, sagte John F. Valentine, MD, Associate Professor für Gastroenterologie, Hepatologie und Ernährung auf UF's College of Medicine und die Malcolm Randall Veterans Affairs Medical Center.
"Wenn das Medikament wirklich funktioniert, wie wir denken, dass es funktioniert, ist es 180 Grad in die entgegengesetzte Richtung von allem, was wir tun, um Behandlung von Morbus Crohn ", sagte er." Wir haben immer noch nicht wirklich wissen, was Ursachen Morbus Crohn. Die traditionelle Theorie wurde es ist ein überaktiven oder unangemessene Immunantwort gegen Bakterien im Darm. Jetzt eine Theorie hat sich nach vorn, dass vielleicht das Problem ist nicht, dass das Immunsystem überaktiv ist, ist es, dass die ersten Zellen, stimulieren das Immunsystem , um mit schädigenden Einwirkungen auf den Darm sind nicht aktiv genug, das führt dann zu der chronischen Entzündung. "
Morbus Crohn betrifft 1 Million Menschen in der ganzen Welt, etwa die Hälfte von ihnen Amerikaner. Über 20 Prozent dieser Patienten haben ein Blut relative mit irgendeiner Form von entzündlichen Darmerkrankungen.
Traditionell, Ärzte die Drogen konsumiert haben, wie Steroide und andere Immunsuppressiva zur Behandlung von Morbus Crohn. Und während diese Medikamente zur Folge, dass ähnliche Erlass Sätze, etwa 40 Prozent, sie unterdrücken das Immunsystem und können in Verbindung gebracht werden mit anderen Nebenwirkungen.
"Während einige Patienten bekommen haben bemerkenswerte Ergebnisse mit diesen Agenten haben wir noch nicht über die Droge wir wirklich suchen, ein, dass mit weniger Nebenwirkungen und ist eine wirksame Therapie für die meisten Patienten ", sagte Valentine.
Kinobesuche der Patienten mit einer Diagnose von entzündlichen Darmerkrankungen auf Shands auf UF Medical Center haben sich in der Vergangenheit 12 Jahre, sagte er, und fügte hinzu, dass er glaubt, die Krankheit ist immer weit verbreitete bundesweit. Der US-Kongress die Entzündliche Darmerkrankungen Gesetz im vergangenen Jahr, in dem die Centers for Disease Control and Prevention, um die Prävalenz der Krankheit in den Vereinigten Staaten und sammeln die demografischen Merkmale dieser Patienten. Der Aufwand versucht, Ermittlung der Umwelt-und genetischen Faktoren, die Ansporn Entwicklung der Krankheit. Darüber hinaus wurde eine Florida Gesetzentwurf sollen Finanzierung für ähnliche Forschung, zu helfen Praktikern erfahren Sie, wie gemeinsame Morbus Crohn ist in Florida und ob Patienten sind werden entsprechend behandelt werden, um die Bedingung, sagte Valentine.
In der Studie, die auf 35 medizinische Zentren, 124 Patienten mit mittelschweren bis schweren Morbus Crohn, die nicht unter Immunsuppressiva wurden zufällig zugewiesen erhalten entweder Sargramostim, das ist eine Version des natürlich vorkommenden Protein, oder ein Placebo. Studie Teilnehmer auf Sargramostim erhielt das Medikament in Form einer täglichen Injektion für acht Wochen. Weder die Forscher noch die Patienten wussten, wer sie erhielt das Medikament oder das Placebo, während der Studie war im Gange.
Fast die Hälfte der Patienten, die mit Sargramostim, 48 Prozent, hatte einen Rückgang von mindestens 100 Punkten auf dem Crohn's Disease Activity-Index, ein Maß für die Standard-Behandlung Wirksamkeit, während der Behandlungszeit. Twenty-sechs Prozent der erhalten ein Placebo festgestellt, einen ähnlichen Rückgang. Niedrigere Werte korrelieren mit weniger schweren Krankheit. Darüber hinaus, verglichen mit die auf Placebo, fast doppelt so viele Patienten auf Sargramostim ging in Remission.
"Auch wenn es sich nicht um eine Therapie macht, dass jeder in Remission, 40 Prozent der Patienten in Remission ging, die ist so gut wie praktisch jede Therapie haben wir ", sagte Valentine. Neunzehn Prozent der Bezieher ein Placebo ging in Remission.
Eine signifikant größere Verbesserung wurde bei der Lebensqualität Noten für Patienten über die Behandlung im Vergleich mit denen auf Placebo, die für mindestens 30 Tage nach der Behandlung. Einen Monat nach dem Absetzen der Droge, mehr als 80 Prozent der Patienten, die in Remission waren noch in Remission. Die häufigsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Sargramostim waren mild zu moderaten Reaktionen an der Injektionsstelle und Knochenschmerzen, und diese im Laufe der Zeit verringert.
"Morbus Crohn kann eine verheerende Zustand und die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten sind nicht so effektiv in vielen Patienten und können Nebenwirkungen haben, wie schwierig für den Patienten zu ertragen langfristig als die Krankheit selbst ", sagte führen Ermittler Joshua Korzenik, MD, Assistant Professor an der Harvard Medical School und Co-Direktor am Massachusetts General Hospital Crohn's und Colitis Center, in einer vorbereiteten Erklärung. "Zwar gibt es derzeit keine Heilung für Morbus Crohn, sind wir ermutigt durch diese Daten, weil sie zeigen, Sargramostim's Potenzial als alternative Behandlungsoption, die nicht die Unterdrückung das Immunsystem und verbessert, dass die Crohn's Symptome ohne Steroid Behandlung. "
Die Studie wurde finanziert durch Berlex Inc., einem US-amerikanischen Tochtergesellschaft der Schering AG, Deutschland. Valentine arbeitete mit Unternehmen Planstellen im Konzeption und Durchführung der Studie und erhalten hat, Beratungs-und Sitzungs-Gebühren aus dem Unternehmen.
Weitere Studien sind erforderlich, bevor der Food and Drug Administration entscheidet, ob die Genehmigung Sargramostim für die Behandlung von Morbus Crohn.
"Der Ansatz mit Sargramostim ist einzigartig, weil dieses Anbieters ist ein Faktor, der das Wachstum stimuliert vielen verschiedenen weißen Blut Zellen, statt sie zu hemmen und zeigt einige signifikante klinische Vorteile bei Patienten mit Morbus Crohn ", sagte Stephen Hanauer, MD, Professor der Medizin und klinischen Pharmakologie und Chef der Gastroenterologie an der Universität Chicago. "Aber ich möchte betonen, dass nicht alle Patienten verbessert, die langfristige Sicherheit der dieses Anbieters ist nicht belegt und genau wie dieses Medikament arbeitet in Morbus Crohn ist nicht definiert. Dies ist keineswegs eine endgültige Therapie. Es war wirksam in weniger als der Hälfte der behandelten Patienten, und wir wissen nicht, das Profil, wer reagiert gegenüber, die nicht, und es wurden erhebliche Nebenwirkungen, dass auch Reaktionen an der Injektionsstelle und Knochenschmerzen in einer beträchtlichen Anzahl von Patienten. "
Die Forscher möchten, um festzustellen, ob Sargramostim hilft Patienten, die auch Steroide und ob sie eventuell könnte die Einnahme von Steroiden, die vor langfristigen Risiken, sagte Valentine. Eine weitere Studie wird Duplikat der jüngsten Studie und umfassen eine erneute Phase der Behandlung für Patienten, die Therapie aber deren Symptome wieder auftreten.
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