Neue Behandlungen werden in der Regel bei Erwachsenen getestet, bevor sie getestet werden auf Kinder. Ein Beitrag von Ärzten, die in der Gentherapie für Mukoviszidose-macht geltend, dass Ansatz könnte falsch sein. "Wir werden könnte leugnen, Kindern das Leben Verbesserung der Behandlung auf einer unzureichenden Grundlage", sagte führen Autor Dr. Adam Jaffe.
Es ist weit verbreitet in der Gentherapie als eine mögliche Behandlung für Mukoviszidose - ein Lebens-Begrenzung Zustand, und die häufigste Erkrankung einzelnes Gen in Weiß Kaukasier. Wir arbeiten auf die erste Studie durchgeführt werden bei Kindern mit zystischer Fibrose in Great Ormond Street Hospital für Kinder, dazu beigetragen, ermöglicht durch Mittel aus dem Department of Health. Wir planen mit einem neuen Vektor, mit dessen Hilfe man Gene in Lungenzellen, entwickelt von Dr. Stephen Hart vom Institut für Child Health.
"Es gibt wissenschaftliche und medizinische Gründe, warum die Behandlung möglicherweise besser funktioniert bei Kindern", sagte Dr. Jaffe. "Das wichtigste Ziel ist die Eindämmung des Rückgangs der Lunge Schäden, die beginnt bald nach der Geburt, so ist es sinnvoll zu Beginn der Behandlung in der frühen Kindheit. Kinder sind keine kleinen Erwachsenen, und dies gilt insbesondere für Mukoviszidose."
"Es ist möglich, dass, wenn die Gentherapie-Studien wurden durchgeführt, bei Erwachsenen würden wir nicht sehen, eine Leistung wie der Schleim in der Lunge von Erwachsenen Mai als Barriere und Stop-Gen aus der sich in. Darüber hinaus Entzündung kann mehr ernst Erwachsene, so können sie leiden mehr schwere Nebenwirkungen von einigen Vektoren, die dazu beitragen, um das Gen in die Zelle. Es gibt Anzeichen dafür, aus anderen Forschung, dass Gen-Transfer kann vorkommen, anders in wachsenden und erwachsenen Lunge. "
Mit anderen Worten, Dr. Jaffe Dr. Hart und Kollegen schließen "Tests bei Erwachsenen Mai nicht uns sagen, wie wirksam die Behandlung bei Kindern wäre."
"Wir können leugnen, eine wirksame Behandlung bei Kindern aufgrund einer falschen Stelle Sinne, dass wir versuchen sollten, die Behandlung bei Erwachsenen erste."
Das Papier untersucht die wissenschaftlichen, medizinischen, ethischen und / Zustimmung Fragen rund um eine prospektive Studie. Als Teil dieser das Team berichtet über eine Umfrage unter Eltern mit CF. Ein sehr großer Anteil der Familien reagieren wollte angeboten werden, die Chance, Teil der klinischen Studien der Gentherapie in ihre Kinder.
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