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Wie viel würden Sie zahlen, um sich auf ungefähr 2 Zoll größer?

Für Kinder mit idiopathischer Kleinwuchs (ISS) - eine Bedingung der unbekannten Ursprungs, die bewirkt, dass Kinder zu wachsen deutlich unter dem normalen Höhe Reichweite - es kosten würde so viel wie 100.000 Dollar für ein Kind zu wachsen durchschnittlich 2 zusätzliche Zoll mit Wachstumshormon-Therapie für fünf Jahre.

Diese Feststellung stammt von Forschern an der University of Michigan CS Mott Children's Hospital, die analysiert die Kosten-Nutzen-Verhältnis von Wachstumshormon bei Kindern mit ISS. Sie sind die Ersten, die Durchführung einer solchen Studie mit klinischen Daten, die die Grundlage für die US Food and Drug Administration's Juli 2003 Genehmigung der rekombinante Wachstumshormon für die langfristige Behandlung von Kindern mit ISS.

Die Studie, die in der März Ausgabe der Archives of Pediatric und Adolescent Medicine, ergab, dass die inkrementelle Kosten-Nutzen-Verhältnis der Wachstumshormon-Therapie für die ISS wurde mehr als 52.000 Dollar pro Zoll.

In allen, es kosten würde etwa $ 40 Milliarden Dollar zur Behandlung der schätzungsweise 400.000 US-amerikanischer Kinder im Alter von 4 bis 15, die sich jetzt für eine Wachstumshormon-Therapie im Rahmen der ISS Angabe, sagt Studie führen Autor Joyce Lee, MD, mit der Abteilung für Pädiatrische Endokrinologie und Child Health Research Evaluation (CHEAR) Referat in der Abteilung für Allgemeine Pädiatrie an UM.

"Aufgrund der Variabilität in das Wachstum Antwort, die wir gefunden bei Kindern mit ISS, gezielte Behandlung von Kindern mit ISS, die das größte Potenzial für Wachstum ist entscheidend für die Verbesserung der Kosten-Nutzen-Verhältnis dieser Therapie", sagt Lee.

Kinder mit ISS stellen die kürzeste 1,2 Prozent aller Kinder auf der Grundlage von Alter und Geschlecht. Da es sich ansonsten gesunden Kindern, gibt es beträchtliche Debatte über die Kosten und Nutzen für eine 1 - bis 2-Zoll-Höhe gewinnen Hormonbehandlung.

Mit solch einer großen Gruppe von Kindern jetzt Anspruch auf Wachstumshormon-Therapie, sagt Lee kam es entscheidend darauf an, ihre Kosten-Nutzen-Verhältnis auf der Grundlage der Wirksamkeit Daten, die für die FDA-Zulassung, und auch zur Bewertung der Kosten-Nutzen-Verhältnis alternativer Wachstumshormon-Behandlung Strategien für die ISS.

Um zu ermitteln, die Kosten-Nutzen-Verhältnis der Therapie, Lee und ihre Kollegen verglichen die Höhe gewinnen durch Erwachsenenalter für Kinder behandelt, für fünf Jahre mit Wachstumshormon-Therapie, die der Kinder, die keine medizinische Intervention.

Die Studie konzentrierte sich auf Kinder mit ISS, die keine Hinweise auf eine Wachstumshormon-Mangel oder andere bekannte medizinische Bedingungen, könnte ihr Wachstum.

Die Ergebnisse zeigten, dass die inkrementelle Kosten-Nutzen-Verhältnis der Wachstumshormon-Therapie für die ISS wurde etwa 100.000 Dollar pro Kind, oder 52.000 Dollar pro Zoll - wesentlich höher als die Kosten einer früheren Schätzung von 35.000 Dollar pro Zoll.

Kosten der Medikamente war ein wichtiger Faktor für die Kosten-Nutzen-Schätzungen, stellt fest, Lee. Zum Beispiel, wenn die typischen Kosten für die Wachstumshormon wurde halbiert, die Kosten-Nutzen-Verhältnis wäre deutlich niedriger, bei $ 25.000 pro Zoll.

"Mit der steigenden Kosten für verschreibungspflichtige Arzneimittel-Therapien auf dem Land, Wachstumshormon-Therapie für ISS hat das Potenzial, zu einem der größten Herausforderungen für unsere Gesundheitssystem heute", sagt Lee.

Zur Verbesserung der Kosten-Nutzen-Verhältnis der Wachstumshormon-Therapie, Lee sagt mehr Forschung getan werden muss, um Ärzte Kinder identifizieren, bei denen mit dem größten Potenzial für Wachstum.

Außerdem betont sie die Notwendigkeit, über die künftige Forschung untersuchen, die psychologischen Ergebnisse im Zusammenhang mit Wachstumshormon-Therapie verwenden.

Lee's Studie konzentrierte sich ausschließlich auf Kosten-Nutzen-Verhältnis auf der Grundlage des Ergebnisses Höhe gewinnen durch Erwachsenenalter. Es hat nicht die Bewertung der Auswirkungen von Wachstumshormon-Therapie auf die Verbesserung der Lebensqualität, oder die möglichen langfristigen Auswirkungen auf die Vergütung und die künftigen Ergebnisse. Beide sind kritische Indikatoren für Wachstumshormon-Therapie verwenden, sagt Lee, und derzeit gibt es keine Forschung, die zeigt, dass es verbessert die Lebensqualität für Kinder mit ISS.

Zusammen mit Lee, Co-Autoren aus dem CHEAR Referat in der Abteilung für Allgemeine Pädiatrie wurden Matthew M. Davis, MD, MAPP; Sarah J. Clark, MPH, und Alex R. Kemper, MD, MPH, MS; und Timothy P. Hofer, MD, Veterans Affairs Health Services Research und Development bei der VA Ann Arbor Healthcare System.

Die Studie wurde unterstützt durch ein Pediatric Health Services Research Training Grant von der National Institutes of Child Health and Human Development.

Referenz: Archives of Pediatric und Adolescent Medicine, März 2006, vol. 160, Nr. 3.

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