Forscher haben entdeckt, der erste microRNAs - Tiny Bits des Codes regeln, dass Gen-Aktivität - in Verbindung mit jedem der 10 wichtigsten degenerativen Muskel-Erkrankungen, die Öffnung Türen zu neuen Behandlungen und ein besseres Verständnis der biologischen dieser schwächenden, schlecht verstanden , Oft untreatable Krankheiten. Die Studie, veröffentlicht werden online in dieser Woche von den Proceedings der Nationalen Akademie der Wissenschaften, stand unter der Leitung von Iris Eisenberg, PhD, der das Programm in der Genomik am Children's Hospital Boston. Louis Kunkel, PhD, Direktor des Programms in der Genomik und ein Ermittler mit dem Howard Hughes Medical Institute, als Senior Investigator.
Die Erkrankungen umfassen die Muskeldystrophien (Duchenne-Muskeldystrophie, Becker Muskeldystrophie, des Körpers Gürtel Muskeldystrophien, Miyoshi-Myopathie, und fascioscapulohumeral Muskeldystrophie), die kongenitale Myopathien (nemaline Myopathie), und der entzündlichen Myopathien (Polymyositis, Dermatomyositis, und die Einbeziehung Stelle Myositis ). Während die letzten Studien haben sie im Zusammenhang mit einer wachsenden Zahl von Genen, ist es immer noch weitgehend unbekannt, wie diese Gene zu Muskelschwäche und-schwund, und, was noch wichtiger ist, wie man die Entdeckungen in Behandlungen.
Zum Beispiel, die meisten Muskeldystrophien beginnen mit einer bekannten Mutation in einem "Master-Gen", was zu beschädigt oder nicht vorhanden Proteine in Muskelzellen. In Duchenne und Becker Muskeldystrophien, die nicht vorhanden ist Protein Dystrophin, wie Kunkel selbst entdeckt in 1987. Seine Abwesenheit Ursachen Muskelgewebe zu schwächen und Bruch, und das Gewebe wird schrittweise durch nonfunctional entzündlichen Attacken und andere schädliche Ereignisse, die nicht vollständig verstanden.
"Die ersten Mutationen nicht erklären, warum Patienten verlieren ihre Muskeln so schnell", sagt Eisenberg. "Es gibt noch viele unbekannte Gene, die diese Prozesse, als auch in der entzündlichen Prozesse, die in der beschädigten Muskelgewebe."
Sie und Kunkel glaube microRNAs Mai dazu beitragen, die fehlenden genetischen Links. Ihr Team analysiert Muskelgewebe von Patienten mit jedem der zehn Muskelerkrankungen, die Entdeckung, dass 185 microRNAs sind entweder zu reichlich oder zu knappe Muskulatur in verschwenden, verglichen mit gesunden Muskel.
Entdeckt beim Menschen nur in den letzten zehn Jahren, microRNAs sind bereits bekannt zu regulieren wichtige Prozesse im Körper. Deshalb, Eisenberg ist der Auffassung, microRNAs können einbezogen werden, in der Orchestrierung Gewebe Tod, entzündliche Reaktion und anderer wichtiger degenerative Prozesse in den betroffenen Muskelgewebe. Die Forscher verwendeten Bioinformatik zum Aufdecken eine Liste von Genen, die microRNAs Mai handeln, und jetzt planen zu finden, die microRNAs und Gene tatsächlich diesen Prozessen zugrunde liegen.
Die Ergebnisse werfen die Möglichkeit der Verlangsamung im Muskel-Verlust, indem sie auf die microRNAs, dass die Kontrolle dieser "Kaskaden" von schädlichen Veranstaltungen. Dieser Ansatz ist effizienter als auf einzelne Gene.
Das Team legte außerdem fest, die abnorme microRNA "Signaturen" entsprechen, dass zu jedem der zehn Verschwendung von Krankheiten. Sie hoffe, dass diese die Licht auf die Gene und Krankheit Mechanismen, die in den meisten schlecht verstanden und wenigstens behandelbar der degenerativen Erkrankungen, wie z. B. die Aufnahme Stelle Myositis.
"An diesem Punkt, es ist sehr theoretisch, aber es ist möglich", sagt Eisenberg.
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Artikel angepasst von Medical News Today aus Original-Pressetext.
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Die Studie wurde finanziert durch das Howard Hughes Medical Institute und auch durch das National Center for Research Resources, die Associazione Amici del Centro Dino Ferrari, die Telethon-Projekt, das EuroBioBank Projekt, die Muscular Dystrophy Association, der National Institutes of Health, die Lee und Penny Anderson Family Foundation, und der Joshua Frase Stiftung.
Children's Hospital Boston ist die Heimat der weltweit größten Forschungs-Unternehmen basiert auf einer für Kinderkardiologie Medical Center, wo seine Entdeckungen profitiert haben sowohl Kinder als auch Erwachsene seit 1869. Mehr als 500 Wissenschaftler, darunter acht Mitglieder der Nationalen Akademie der Wissenschaften, 11 Mitglieder des Instituts für Medizin und 12 Mitglieder des Howard Hughes Medical Institute umfassen Children's Forschungs-Gemeinschaft. Gegründet als ein 20-Bett Krankenhaus für Kinder, Children's Hospital Boston ist heute ein 377-Betten umfassenden Zentrum für Kinder-und Jugendlichen Gesundheitsversorgung auf den Werten der Exzellenz in der Patientenversorgung und Sensibilität für die komplexen Bedürfnisse und Verschiedenheit der Kinder und Familien. Children's ist auch die primäre Lehre für Kinderkardiologie Tochtergesellschaft der Harvard Medical School. Für weitere Informationen über das Krankenhaus und seine Forschungs-Besuch: http://www.childrenshospital.org/newsroom.
Quelle: James Newton
Children's Hospital Boston