Steigerung des zwei kritische Proteine, die normalerweise heruntergefahren während der Huntington-Krankheit, Forscher an der University of Wisconsin-Madison und der Cold Spring Harbor Laboratory haben geheilt Fruchtfliegen der genetischen, neurodegenerative Zustand.
Formen des gleichen Proteine bekannt in kurzer Form, wie CREB und HSP-70 - gibt es in allen Zellen, einschließlich derjenigen des Menschen.
Die Ergebnisse der Studie, online veröffentlicht heute von der Proceedings der Nationalen Akademie der Wissenschaften, waren eine "logische Feststellung," weil der eine wachsende Zahl von Arbeiten auf dem Gebiet, sagt Senior Autor Jerry Yin, ein UW-Madison Molekular-Genetiker. Wissenschaftler vorher wusste, zum Beispiel, dass Wandern die Tätigkeit der entweder CREB oder HSP-70 verringert Symptome bei Mäusen oder fliegt mit Huntington-Krankheit.
Völlig Umkehr eine Krankheit, indem sie auf eine Kombination von Proteinen oder genetische Wege, jedoch spiegelt die wachsende Notwendigkeit, sich einer breiteren Behandlung Paradigma im Bereich der genetischen Störungen, sagt Yin.
In der Arbeit mit einer Erkrankung wie Fragiles X-Syndrom, zum Beispiel, konventionellen Therapien könnten fokussieren alle ihre Anstrengungen auf die Reparatur des genetischen Pfade, die zu Nervenzellen zu gehen schief. Inzwischen ", das defekte Gen ist nicht nur in eine Art von Gewebe", sagt Yin. "Und wir sind noch nicht empfindlich auf die Aufdeckung von Mängeln in den anderen Geweben."
Anstatt sich Strategien für die Behandlung einzigen genetischen Pfade, dann ist der Ansicht, Yin eine viel versprechende Alternative könnte es sein Ziel, um gleichzeitig einen Cocktail von Gen-induzierte Aktivitäten - die alle in Gang gesetzt, z. B. durch ein einziges fehlerhaftes Gen.
Yin hat lange arbeitete im Bereich der "Triplet Expansion" Krankheiten wie Huntington und Fragile X, in denen Gene gehen drunter und drüber aufgrund einer Kodierung Defekt. Seine Mitarbeiter zu den jüngsten Fruchtfliege Arbeit gehören unter anderem dazu führen Autor Kanae Iijima-Ando des Cold Spring Harbor Laboratory und UW-Madison Assistent Wissenschaftler Eric trockener.
Arbeiten mit dem vereinfachende Genetik der Fliegen ist sicherlich ein langer Weg von den komplexen Realitäten von Menschen, Yin sagt, vor allem für Krankheiten, lässt sich auf Dutzende oder sogar Hunderte von abnormalen Gen-Funktionen.
Doch in einigen Fällen könnte es sich herausstellen, dass Gen Pfade, die aus verschiedenen Genen konvergieren zu einem bestimmten Zeitpunkt, in ein gemeinsames "Superhighway", sagt Yin. "Wenn Sie wissen, dass Sie tun können, etwas in der Superhighway Teil", sagt er.
Forscher studieren Epilepsie, zum Beispiel, haben entdeckt, dass mindestens 20 Gene eine Rolle spielen in dem Auftreten von Anfällen, und Dutzende mehr Mai einbezogen werden. Obwohl viele argumentieren, könnte für die Leitung der Forschung Dollar auf die anhaltende Suche nach Epilepsie Gene, Yin ist der Auffassung, Finanzierung Agenturen sollten jetzt prüfen, Investitionen in die Suche nach diesen "Autobahnen" von Gen-Konvergenz.
Diese Suche wäre langweilig und zeitraubend, fügt er hinzu, aber es ist ganz sicher wert ein Schuss. "Ich denke, die Geschichte der wissenschaftlichen Entdeckung lehrt uns, dass wir können nicht vorhersagen, alles. Wir müssen nur spielen alle Karten können wir möglicherweise spielen."
University of Wisconsin-Madison
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