Novartis gab heute bekannt, dass die Blut-Produkte Advisory Committee (BPAC) der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat eine positive Überprüfung der Exjade (R) (Deferasirox).
Exjade ist derzeit unter "Priority-Review" durch die FDA als das erste und einzige einmal täglich oral Eisenchelattherapien für die Behandlung von chronischer Eisenüberladung aufgrund von Bluttransfusionen bei Erwachsenen und Kindern. Eine neu konzipierte Molekül, Exjade wird als einmal täglich trinken nach Tablette (n) sind verstreut in einem Glas Wasser oder Orangensaft.
Der Ausschuss stimmte einstimmig zu empfehlen, Genehmigung für die Verwendung von Exjade für Patienten mit chronischer Eisenüberladung aufgrund von Bluttransfusionen. Die FDA folgt im Allgemeinen den Empfehlungen der beratenden Ausschüsse, aber es ist nicht verpflichtet, dies zu tun. Falls genehmigt, Exjade Mai wird ein bedeutender Fortschritt in Eisenchelattherapie Therapie in den USA
"Wir glauben, dass die Blut-Produkte Beratende Ausschuss hat erkannt, das Potenzial von Exjade zu dramatisch Verbesserung der Behandlung von Patienten mit transfusionsbedingter Eisen Überlast", sagt Diane Young, MD, Vice President, Global Head, Clinical Development, Novartis Oncology. "Während der nächsten Wochen werden wir eng mit der FDA zu beantworten alle verbleibenden Fragen, in der Hoffnung, die diese neue Behandlungsoption für Patienten so schnell wie möglich."
Exjade, die benannt wurde, ein Orphan Drug in der EU und den USA, ist derzeit unter "Priority-Review" in den USA, Kanada, Schweiz, Australien und Neuseeland. Zusätzliche Anträge eingereicht worden in der ganzen Welt.
Eisenüberladung ist eine kumulative, potenziell lebensgefährlichen, unvermeidliche Folge der häufigen Bluttransfusionen zur Behandlung von bestimmten seltenen, chronische Blutkrankheiten, einschließlich Thalassämie, Sichelzellenanämie Zelle Krankheit, andere seltene Anämien und myelodysplastischen Syndromen. Anzeichen für eine Eisenüberladung Mai erkannt werden nach 10 bis 20 Bluttransfusionen. Wenn links nicht diagnostizierten oder unbehandelt, die überschüssiges Eisen im Körper führt zu Schäden an der Leber-, Herz-und endokrinen Drüsen. Eisenchelattherapie hat sich gezeigt, als die einzig wirksame Behandlung für die Transfusion im Zusammenhang mit Eisen überladen.
Einreichung Data
Die Exjade Anmeldungen wurden auf der Grundlage der Ergebnisse einer zentralen klinischen Studien Programm, einschließlich einer Phase-III-Kopf-an-Kopf-Studie vs Desferal (R) (Deferoxamin), die zeigten, dass Exjade deutlich reduziert Leber-Eisen-Konzentration (LIC) in Dosen von 20-30 mg / kg / Tag. Diese klinischen Studien, darunter mehr als 1000 Erwachsene und Kinder, waren Teil der größten künftigen globalen klinischen Studien jemals umgesetzt Programm für ein Prüfpräparat Eisenchelattherapien. LIC ist die akzeptierten Indikator für Körper Eisen bei Patienten, die Bluttransfusionen. Die Studien zeigten, dass Exjade bei 20-30 mg / kg / Tag führte zu der Beibehaltung oder Verringerung der Eisen-Belastung in transfundierten Patienten mit Thalassämie, Sichelzellenanämie Zelle Krankheit, andere seltene Anämien und myelodysplastischen Syndromen. In den klinischen Studien, Exjade wurde im Allgemeinen gut vertragen, mit den am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse zu Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Bauchschmerzen, Hautausschlag und Erhöhungen des Serum-Kreatinin. Wie bei Deferoxamin, Fälle von okulärer und auditiven Störungen berichtet worden.
Über Eisenchelattherapie
In Eisenchelattherapie ein Agent bindet an Eisen im Körper und diese zu beseitigen es über den Urin und / oder Exkrementen. Bis heute, nur Deferoxamin ist weltweit verfügbar für die First-Line-Behandlung von transfusionsbedingter Eisenüberladung. Während Deferoxamin ist wirksam, es erfordert normalerweise subkutanen Infusion dauerhaften acht bis zwölf Stunden pro Tag, für fünf bis sieben Tage in der Woche so lange, wie der Patient weiterhin Bluttransfusionen erhalten hat oder überschüssiges Eisen in ihrem Körper. In vielen Patienten die Notwendigkeit für Transfusionen Mai werden ein Leben lang. Wegen der Unannehmlichkeiten und Beschwerden im Zusammenhang mit der Verabreichung von Deferoxamin, wählen viele Patienten nicht zu unterziehen Eisenchelattherapie Therapie, wodurch sich die Gefahren der Eisenüberladung. Novartis ist der Ansicht, die Zulassung von Exjade würde daher nicht nur Patienten helfen, die derzeit Eisenchelattherapie, sondern auch die Vorteile der Eisenchelattherapie, die derzeit nicht in der Therapie.
Weitere Informationen
Klinische Studien mit Exjade sind im Gange. Wenn Sie weitere Informationen über Exjade klinischen Studien, Gesundheits-Call-Anbieter können entweder 800 561 1376 in den USA, oder 44 (0) 1506 814899 außerhalb der USA.
Die vorstehenden Mitteilung enthält in die Zukunft gerichtete Aussagen, die sich in Begriffen wie "wenn genehmigt, Exjade Mai werden", "glaubt", "Potenzial", "werden", "in der Hoffnung zu bringen", "würde", "dramatisch verbessern "," empfohlen "oder ähnliche Ausdrücke, oder durch ausdrückliche oder stillschweigende Diskussionen über potenzielle Marketing-Zulassungen oder zukünftige Verkäufe von Exjade. Solche vorausschauenden Aussagen beinhalten bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, die möglicherweise dazu führen, dass tatsächliche Ergebnisse mit Exjade werden wesentlich von den erwarteten Ergebnissen, Leistungen oder Errungenschaften ausgedrückt oder impliziert werden. Es kann keine Garantie dafür, dass Exjade erhalten Marketing-Zulassungen, oder dass es erreichen einer bestimmten Umsatz Ebenen. Insbesondere die Erwartungen des Managements in Bezug auf Kommerzialisierung von Exjade betroffen sein könnten durch, unter anderem, zusätzliche Analysen von Exjade klinischen Daten, neue klinische Daten, unerwartete Ergebnisse bei klinischen Studien; unerwartete Massnahmen oder Verzögerungen der Zulassungsbehörden oder der Regierungsbehörden im Allgemeinen; das Unternehmen die Fähigkeit zu erhalten oder aufrechtzuerhalten, Patente oder andere proprietäre Schutz des geistigen Eigentums, Wettbewerb im Allgemeinen; erhöhte Regierung, Industrie und allgemeinen Öffentlichkeit Preisdruck; und andere Risiken und Faktoren, auf die Novartis AG in der aktuellen Form 20-F auf Datei mit der US Securities and Exchange Commission. Sollte ein oder mehrere dieser Risiken oder Unsicherheiten eintreten, oder sollten zugrunde liegende Annahmen als falsch erweisen, können die tatsächlichen Resultate erheblich von den antizipierten, geschätzten oder erwarteten Ergebnissen abweichen. Novartis stellt die Informationen in dieser Pressemitteilung als dieses Datum und übernimmt keine Verpflichtung, irgendwelche zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig.
Für Informationen über das Vorschreiben Desferal (Deferoxamin) wenden Sie sich bitte an Ihren lokalen Partner Novartis.
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