Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: regn) angekündigt, die ihr Marketing-Genehmigung durch die US Food and Drug Administration (FDA) für ARCALYST (rilonacept) Injection zur subkutanen Anwendung, ein Interleukin-1-Blocker, für die Behandlung von Cryopyrin-assoziierte Periodische Syndrome (CAPS), einschließlich familiaris Kalten Auto-entzündliche-Syndrom (FCAS) und Muckle-Wells-Syndrom (MWS) bei Erwachsenen und Kindern 12 und älter. ARCALYST ist die einzige Therapie für Patienten mit CAPS, eine Gruppe von seltenen, erblichen, Auto-entzündlichen Bedingungen zeichnet sich durch ein Leben lang, wiederkehrende Symptome von Hautausschlag, Fieber / Schüttelfrost, Gelenkschmerzen, Augen-Rötung / Schmerzen und Müdigkeit. Intermittierende, störend Exazerbationen oder Fackeln ausgelöst werden kann, zu jedem beliebigen Zeitpunkt durch Einwirkung von Kälte Temperaturen, Stress, Bewegung, oder andere unbekannte Reize.
ARCALYST ist eine gezielte Inhibitor der Interleukin-1 (IL-1), die wichtigsten Treiber der Entzündung in CAPS. In der zulassungsrelevanten klinischen Entwicklungsprogramm, Patienten, die mit erfahrenen ARCALYST eine stärkere Verbesserung der allgemeinen Symptom Scores als Patienten mit Placebo behandelt wurden. Diese Verbesserungen wurden im Laufe der Zeit nachhaltig mit ARCALYST Behandlung fortgesetzt. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen mit ARCALYST wurden Injektion-Ort-Reaktion und Infektionen der oberen Atemwege.
"Die Genehmigung von ARCALYST ist ein wesentlicher Fortschritt in der Behandlung von CAPS Patienten", sagte Hal Hoffman, MD, Associate Professor, University of California, San Diego und ein führender Experte für CAPS. "Dringend notwendige Behandlung wird nun zur Verfügung stehenden Patienten, die an schwächenden CAPS Symptome. Ich hoffe, dass die Genehmigung von ARCALYST wird auch dazu beitragen, das Bewusstsein für diese seltene Krankheit, die derzeit häufig fehldiagnostiziert und unzureichend behandelt."
Regeneron erwartet zu starten ARCALYST, seine erste kommerzielle Produkt, innerhalb der nächsten 30 Tage.
"Diese Genehmigung Regeneron beispielhaft für das Engagement zu entdecken, zu entwickeln, zu kommerzialisieren und wichtige Medikamente für Patienten mit schwerwiegenden Krankheiten, wie CAPS. Ich möchte diese Gelegenheit nutzen, um die klinische Prüfärzte und CAPS teilnehmenden Patienten in unseren Studien, die FDA, und alle auf Regeneron für ihre Zusammenarbeit bei der ARCALYST zur Verfügung stehenden Patienten, die es brauchen ", sagte Leonard S. Schleifer, MD, Ph.D., Regeneron's President und Chief Executive Officer. "Wir erkennen an, dass ARCALYST Mai helfen, einen bedeutenden medizinischen Bedarf besteht, dass unter den CAPS Patienten und sind daher verpflichtet, bei diesen Patienten erhalten Zugang zu dieser neuen Behandlung."
Über Cryopyrin-assoziierte Periodische Syndrome (CAPS)
Vor kurzem, medizinische Forscher haben identifiziert und beschrieben eine Gruppe von seltenen, erblichen, Auto-entzündlichen Erkrankungen, bekannt als Cryopyrin-assoziierte Periodische Syndrome oder CAPS. Drei Bedingungen machen den breiteren Krankheit bekannt als CAPS: Familiäre Kalten Auto-entzündliche-Syndrom (FCAS), Muckle-Wells-Syndrom (MWS), und neonatale-Onset Multisystem entzündliche Erkrankung (NOMID). ARCALYST ist nicht für den Einsatz in, und wurde nicht bei Patienten mit NOMID.
CAPS zeichnen sich durch ein Leben lang, wiederkehrende Symptome von Hautausschlag, Fieber / Schüttelfrost, Gelenkschmerzen, Augen-Rötung / Schmerzen und Müdigkeit. Intermittierende, störend Exazerbationen oder Fackeln ausgelöst werden kann, zu jedem beliebigen Zeitpunkt durch Einwirkung von Kälte Temperaturen, Stress, Bewegung, oder andere unbekannte Reize.
CAPS sind in der Regel verursacht durch autosomal-dominante Mutationen (Veränderungen) in der NLRP-3 (früher bekannt als CIAS1)-Gen und den daraus resultierenden Veränderungen in der Protein-, cryopyrin, die sie kodiert. Cryopyrin, aktiv in Umlauf, Infektion-Bekämpfung, weißen Blutkörperchen, kontrolliert die Produktion eines Proteins namens Interleukin-1 (IL-1). Als Teil des Körpers der Bekämpfung der Infektion Abwehr-System, IL-1 zirkuliert im ganzen Körper und kann dazu führen, entzündliche Reaktionen, wenn es sich an entzündlichen Zellen. Forscher haben festgestellt, dass Änderungen in der cryopyrin Protein dazu führen, dass über-Produktion von IL-1, die sich in eine entzündliche Reaktion und die Symptome von CAPS. Die meisten, aber nicht alle Patienten mit CAPS haben die NLRP-3-Gen-Mutation.
Die Inzidenz von CAPS wurde berichtet, dass etwa 1 in 1000000 Menschen in den Vereinigten Staaten.
Über ARCALYST (rilonacept)
ARCALYST ist eine gezielte Inhibitor der Interleukin-1 (IL-1), die wichtigsten Treiber der Entzündung in Cryopyrin-assoziierte Periodische Syndrome (CAPS). In der zulassungsrelevanten klinischen Entwicklungsprogramm für ARCALYST, ändern Sie in Krankheitsaktivität wurde mit einem Composite-Symptom Score unterstützt, der eine tägliche Bewertung der Hautausschlag, Gefühle von Fieber / Schüttelfrost, Gelenkschmerzen, Augen-Rötung / Schmerzen und Müdigkeit. Patienten, die mit erfahrenen ARCALYST eine Verbesserung der allgemeinen Symptom Scores im Vergleich zu Patienten mit Placebo behandelt wurden. Diese Verbesserungen wurden im Laufe der Zeit nachhaltig mit Fortsetzung der Behandlung mit ARCALYST. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen mit ARCALYST wurden Injektion-Ort-Reaktion und Infektionen der oberen Atemwege.
ARCALYST ist indiziert für die Behandlung von Cryopyrin-assoziierte Periodische Syndrome (CAPS), einschließlich familiaris Kalten Auto-entzündliche-Syndrom (FCAS) und Muckle-Wells-Syndrom (MWS) bei Erwachsenen und Kindern 12 und älter. IL-1 Blockade kann unter Umständen Immunantwort auf Infektionen. Schwerer, Lebens-Infektionen wurden bei Patienten, die ARCALYST. ARCALYST sollte abgebrochen werden, wenn der Patient eine schwere Infektion. Bei Einnahme von ARCALYST mit Tumor-Nekrose-Faktor-Inhibitoren ist nicht empfehlenswert, da diese können das Risiko von schwerwiegenden Infektionen. Die Behandlung mit ARCALYST sollte nicht bei Patienten mit aktiven oder chronischen Infektionen. Die Patienten sollten nicht erhalten eine Live-Impfstoff während der Einnahme von ARCALYST. Es wird empfohlen, dass Patienten erhalten alle empfohlenen Impfungen vor Beginn der Behandlung mit ARCALYST. Patienten sollten regelmäßig auf Veränderungen in ihrer Lipid-Profile und mit medizinischer Behandlung, falls erforderlich. Überempfindlichkeitsreaktionen im Zusammenhang mit ARCALYST (rilonacept) Verwaltung wurden selten. Bitte lesen Sie die vollständige Fachinformation für ARCALYST, online verfügbar unter http://www.regeneron.com/ARCALYST-fpi.pdf.
Über Regeneron Pharmaceuticals
Regeneron ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, entdeckt, entwickelt, vermarktet und therapeutische Arzneimittel für die Behandlung von ernsthaften medizinischen Folgen führen. Zusätzlich zu ARCALYST, seinen ersten kommerziellen Produkt, Regeneron hat therapeutische Kandidaten für den potentiellen Behandlung von Krebs, Erkrankungen des Auges, und entzündlichen Erkrankungen und präklinischen Programmen in anderen Krankheiten und Dysfunktionen. Zusätzliche Informationen über Regeneron und die jüngsten Pressemitteilungen finden Sie auf der Website Regeneron auf http://www.regeneron.com.
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