Die US Food and Drug Administration genehmigt ein Medikament zur Erleichterung der Leiden, denen sich Menschen mit bestimmten chronischen entzündlichen Erkrankungen. Arcalyst (rilonacept, ein Interleukin-1-Blocker) ist jetzt für die langfristige Behandlung von zwei Cryopyrin-assoziierte Periodische Syndrome (CAPS) Erkrankungen: Familiäre Kalten Auto-Entzündliche-Syndrom (FCAS) und Muckle-Wells-Syndrom (MWS).
Symptome dieser beiden Erkrankungen sind Entzündungen wie Gelenkschmerzen, Hautausschlag oder Hautveränderungen, Fieber und Schüttelfrost, Augen-Rötung oder Schmerzen, Müdigkeit und in sowohl Kinder als auch Erwachsene, aber MWS ist im Zusammenhang mit schwerer Entzündung und Mai sind Hörverlust oder Taubheit . Darüber hinaus sind einige MWS Patienten können ebenfalls betroffen sein durch den Aufbau eines Proteins Substanz, die Schäden Organen und Gewebe (Amyloidose). Die FCAS und MWS-Erkrankungen betreffen etwa 300 Menschen in den Vereinigten Staaten. CAPS-Erkrankungen sind vererbt. Fünfzig Prozent der CAPS Fällen sind im Zusammenhang mit einem Gen-Mutation in der CIAS-1-Gens.
"Arcalyst bietet neue Versprechen für diese kleine Patientengruppe Leiden Störungen im Zusammenhang mit Cryopyrin-assoziierte Periodische Syndrome", sagte Curt Rosebraugh, MD, MPH, amtierender Direktor des FDA's Office of Drug Evaluation II. "Der Orphan Drug Act-jetzt in seiner 25. Jahr-war unglaublich erfolgreich bei der Bereitstellung einer wirksamen Behandlungen an Patienten mit extrem seltene, aber schwere, Krankheiten."
Arcalyst Blöcke Interleukin-1, ist ein Signal-Protein, die von bestimmter Immunsystems im Zusammenhang mit Zellen im Körper. Interleukin-1 fungiert als ein Bote zu regulieren entzündliche Reaktionen, aber mehr als es schädlich sein kann und hat sich gezeigt, dass Schlüssel in der Entzündung gesehen in CAPS-Kranken mit FCAS oder MWS.
Die FDA ihre Zulassung auf eine klinische Studie, die vom Hersteller, die die Droge gezeigt, die Sicherheit und Wirksamkeit. Mit einem täglichen Tagebuch Fragebogen, 47 Patienten bewertet die folgenden fünf Zeichen und Symptome von CAPS: Gelenkschmerzen, Hautausschlag, Gefühl von Fieber / Schüttelfrost, Augen-Rötung / Schmerzen und Müdigkeit, die jeweils auf einer Skala von Null (keine / keine Schwere) auf 10 (sehr schwer). Patienten darauf hingewiesen ersten Auftreten von Linderung der Symptome in ihren Tagebüchern innerhalb von einigen Tagen.
Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Verwendung von Arcalyst wurden Injektion-Ort-Reaktionen und Infektionen der oberen Atemwege.
Die FDA gewährt das Medikament ein "Priority-Review", die Geschwindigkeit des Prozesses zur Überprüfung Patienten, die medizinischen Bedürfnisse.
Arcalyst ist, hergestellt von der Regeneron Pharmaceuticals Inc., Tarrytown, NY
Für weitere Informationen über die Orphan-Drug-Gesetz finden Sie unter: http://www.fda.gov/orphan/.
Http://www.fda.gov