Die Food and Drug Administration (FDA) hat heute Dacogen (decitabine) Injektion für die Behandlung von myelodysplastischen Syndromen (MDS). Dacogen ist eine neue molekulare Einheit, die erhalten Orphan-Drug-Status. Orphan Produkte entwickelt zur Behandlung von seltenen Krankheiten oder Bedingungen, die sich auf weniger als 200.000 Menschen in den USA der Orphan-Drug-Gesetz sieht einen Zeitraum von sieben Jahren der exklusiven Vermarktung für die erste Sponsor, die Vermarktung erhält Zulassung für ein Arzneimittel als Arzneimittel für seltene Leiden.
Patienten mit MDS haben Knochenmark, dass nicht genügend reifen Blutzellen. Dies führt dazu, dass ein Mangel an gesunden Blutzellen, die sich ordnungsgemäß funktionieren in den Körper. Dacogen ist Denken zum Arbeiten durch die Förderung der normalen Entwicklung von Blutzellen. Verschiedene Arten von MDS gibt, die sich in verschiedenen Erscheinungsformen der Krankheit. Zum Beispiel, einige Patienten mit MDS erfordern chronische Bluttransfusionen.
"Die heutige Zulassung von Dacogen bietet Patienten mit dieser seltenen Krankheit eine zusätzliche Behandlung Option kann dazu beitragen, dass diese Patienten Blut-Transfusionen zu vermeiden", sagte Steven Galson, MD, Direktor der FDA's Center for Drug Evaluation und Forschung.
MDS entwickeln können nach der Behandlung mit Medikamenten oder Strahlentherapie für andere Krankheiten oder sie entwickeln kann, ohne bekannte Ursache. Einige Formen von MDS können Fortschritte bei der akuten myeloischen Leukämie (AML), eine Krebserkrankung, in denen zu viele weiße Blutkörperchen werden.
Schätzungsweise 7000 bis 12.000 neue Fälle von MDS diagnostiziert werden jährlich in den Vereinigten Staaten. Obwohl MDS tritt in allen Altersgruppen, die höchste Prävalenz ist bei Menschen über 60 Jahre alt. Typische Symptome sind Schwäche, Müdigkeit, Infektionen, leicht blaue Flecken, Blutungen und Fieber.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Dacogen wurden in einer randomisierten, kontrollierten Studie, in der Patienten erhielten entweder Dacogen oder die Standard-Therapie und in zwei nicht-randomisierten Studien, bei denen alle der Patienten erhielten Dacogen. Das neue Medikament wurde bei insgesamt 268 Patienten. Über 22% der Patienten in den drei Studien hatten vollständige oder teilweise Antworten auf Dacogen. Antworten aus der vollständigen oder teilweisen Normalisierung von Blut, und weniger von unreifen Zellen im Knochenmark. In Responder die Notwendigkeit für Transfusionen wurde beseitigt während der Reaktion.
Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen in klinischen Studien enthalten Neutropenie (geringe Anzahl von weißen Blutkörperchen), Thrombozytopenie (Thrombozyten niedrig im Blut), Anämie, Müdigkeit, Fieber, Übelkeit, Husten, Blutungen in der Haut, Verstopfung, Durchfall, und Hyperglykämie (hoher Blutzucker).
Dacogen ist, hergestellt von der Pharmachemie BV Haarlem, Niederlande für MGI Pharma, Inc., Bloomington, MN.
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