Novartis gab heute bekannt, dass seine New Drug Application für Exjade (R) (Deferasirox) erteilt worden ist "Priority-Review" durch die US Food and Drug Administration (FDA) als einmal täglich oral Eisenchelattherapien für die Behandlung von chronischer Eisenüberladung auf Grund Bluttransfusionen.
Die FDA erteilt "Priority-Review" zu den Produkten, die möglicherweise bieten eine deutliche Verbesserung im Vergleich zu den Verkehr gebracht Produkte in der Behandlung, Diagnose oder Verhütung einer Krankheit. Eine neuartige, leicht zu verwalten mündlichen Eisenchelattherapien, Exjade ist einmal täglich, nach Dispergier-Tabletten in einem Glas Wasser oder Orangensaft. Der aktuelle Standard der Behandlung in Eisen Chelatbildnern, Deferoxamin ist wirksam, aber der Regel erfordert die subkutane Infusion dauerhaften acht bis zwölf Stunden pro Tag, für fünf bis sieben Tage in der Woche so lange, wie der Patient weiterhin Bluttransfusionen erhalten. Bei vielen Patienten, die Notwendigkeit für Transfusion und Chelatbildnern Therapie Mai werden ein Leben lang.
"Die" Priority-Review "durch die FDA spiegelt das Potenzial der Exjade zu erfüllen einen bedeutenden medizinischen Bedarf für die Patienten mit chronischer Eisenüberladung ", sagt Diane Young, MD, Vice President, Global Head, Clinical Development, Novartis Oncology." Wir hoffe, dass einmal Exjade zur Verfügung steht als Behandlungsoption, wird es nicht nur Verbesserung der Lebensqualität dieser Patienten , die für die Jahre ertragen haben die Beschwerden der Deferoxamin, sondern auch eine neue und akzeptable Option für die Behandlung diejenigen, die riskieren ihr Leben durch die Vermeidung von Chelatbildnern Therapie insgesamt wegen der aufwändigen Art der derzeitigen Standard der Versorgung. "
Ein "Priority-Review" wird eine Aktion Datum nicht später als sechs Monate nach dem Abgabetermin, die für Exjade wurde im Mai 2005. Zu dieser Zeit, Novartis legten auch die Anträge auf Registrierung Exjade in der Europäischen Union, der Schweiz und Australien. Exjade, auch bekannt als Agent Prüfpräparate ICL670, wurde ebenfalls erteilt "Priority-Review" in Australien und schnell Track-Status in der Schweiz. Weitere, Exjade erhalten hat Orphan-Drug-Status in den USA, der EU und Australien.
Eisenüberladung ist ein potenziell lebensbedrohlichen Zustand, dass die Ergebnisse von häufigen Bluttransfusionen zur Behandlung von bestimmte Arten von Anämien und andere Erkrankungen, einschließlich der Thalassämie, Sichelzellenanämie Zelle Krankheit, andere seltene Anämien und myelodysplastischen Syndromen. Wenn links nicht diagnostizierten oder unbehandelt, Eisen Überlastung kann dazu führen, dass Schäden an der Leber-, Herz-und endokrinen Drüsen, und kann tödlich sein. Transfundierten Patienten sind oft für Eisen Überlast mit einer Art von Drogen-Therapie genannt Eisenchelattherapie, die entfernt überschüssiges Eisen aus dem Körper.
Einreichung Daten
Die Exjade globalen klinischen Studien Programm eingeschrieben mehr als 1000 Patienten und ist die größte jemals prospektiv umgesetzt für ein Prüfpräparat Eisenchelattherapien. Die Anmeldungen werden auf der Grundlage der Ergebnisse der zulassungsrelevanten klinischen Studien, einschließlich einer Phase-III - Kopf-an-Kopf-Studie im Vergleich zu Deferoxamin, die zeigten, dass Exjade deutlich reduziert Leber-Eisen-Konzentration (LIC), ein akzeptierten Indikator für Körper Eisen, in Dosen von 20 und 30mg/kg/day in der Erwachsenen-und pädiatrischen Patienten, die Blut Transfusionen. Die Studien zeigten, dass Exjade führte zu der Beibehaltung oder Verringerung der absoluten LIC in regelmäßig transfundierten Patienten mit verschiedenen Krankheiten zugrunde.
Der primäre Endpunkt der Studie war das Erreichen einer bestimmten Verringerung der LIC ein Jahr nach der Therapie. Diejenigen mit niedriger ersten LIC Werte, auf die Deferoxamin Arm durften bleiben bei ihren Pre-Studie Dosen und waren im Vergleich zu Patienten, die die niedrigeren Dosen von 5 oder 10 mg / kg / Tag ICL670. Daher sind viele dieser Personen erhalten wesentlich höhere Dosen von Deferoxamin im Vergleich zu ICL670. Bei 20 und 30 mg / kg / Tag ICL670 gezeigt, Nicht-Unterlegenheit im Vergleich zu Deferoxamin. Allerdings, in Dosen von 5 und 10 mg / kg / Tag Exjade nicht erreichen Nicht-Unterlegenheit. So gibt es eine klare Dosis-Wirkungs-Beziehung für Exjade, die zeigen, dass 20 und 30 mg / kg / Tag sind die klinisch relevanten Dosen.
In den klinischen Studien in der sowohl Erwachsene als auch Kinder im Alter von zwei Jahren, Exjade wurde im Allgemeinen gut vertragen, mit die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse zu Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Bauchschmerzen, Hautausschlag und mild stabil Erhöhungen des Serum-Kreatinin, in der Regel im normalen Bereich.
Weitere Informationen
Wenn Sie weitere Informationen über Exjade klinischen Studien, Gesundheits-Call-Anbieter können entweder 0800 328 9875 oder 44 (0) 1506 814895.
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Für Informationen über das Vorschreiben Deferoxamin wenden Sie sich bitte an Ihren lokalen Partner Novartis.
Über Novartis
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