Ein Medikament weit verbreitet in Europa und Kanada - aber nicht die Vereinigten Staaten - erheblich erleichtert eins der am stärksten behindernden Symptome der Huntington-Krankheit, unfreiwillige Bewegungen writhing bekannt als Chorea, laut einer Studie in den 14 Februar Ausgabe der Zeitschrift Neurology.
Die Medikamente, tetrabenazine, wird derzeit von der US Food and Drug Administration. Falls genehmigt, das Medikament wäre das erste von der Agentur ausdrücklich für die Behandlung der Huntington-Krankheit, die sich über 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten.
In einer randomisierten, kontrollierten Studie, welche in 84 Patienten an 16 Standorten rund um die Nation, die Ärzte festgestellt, dass die Medikamente reduzieren unwillkürliche Bewegung im Durchschnitt um rund 25 Prozent, wobei viele Patienten erleben eine stärkere Verbesserung. Insgesamt, Patienten, die die Medikamente wurden sechs mal so häufig als von ihren Ärzten zu erheblich verbessert haben, im Vergleich zu Teilnehmern, die ein Placebo erhalten hat.
"Neuroleptisches Drogen wie Haloperidol (Haldol) befinden sich in weit verbreiteten Einsatz in den Vereinigten Staaten zu unterdrücken Chorea, aber die Wirkung dieser Drogen auf Chorea noch nie untersucht worden in einen systematischen Weg, und sie haben eine Reihe von unansehnlichen problematischen Nebenwirkungen, wie z. B. Abstumpfen der Persönlichkeit, Verlust der freiwilligen Bewegung, Gleichgewicht und behindern. Unsere Studie hat gezeigt, dass tetrabenazine, wenn sie angemessen dosiert, kann die Chorea, ohne dass diese Nebenwirkungen ", sagte Frederick J. Marshall, MD, ein Neurologe an der University of Rochester Medical Center , die die Studie, die von der Huntington Study Group. Die Studie wurde finanziert von Prestwick Pharmaceuticals von Washington, DC, dass das Unternehmen besitzt die Rechte zu entwickeln und zu verkaufen, das Medikament in den Vereinigten Staaten.
Tetrabenazine wurde ursprünglich entwickelt in den 1950er Jahren zur Behandlung von Psychosen, wurde aber schnell beiseite geschoben um mehr wirksame Medikamente. Aber die Ärzte im Vereinigten Königreich festgestellt, dass dieser wirksame zur Behandlung des übermäßigen unwillkürliche Bewegungen von Huntington's, und es ist für den Einsatz in mehreren Ländern. In den Vereinigten Staaten, tetrabenazine ist als ein "Orphan Drug" von der FDA da es gezielt auf eine Krankheit direkt, die weniger als 200.000 Menschen in der Nation.
Das Symptom, dass tetrabenazine behandelt - unfreiwillige, writhing Bewegungen der Gliedmaßen, Gesicht, und manchmal den ganzen Körper - ist das Markenzeichen Symptom der Huntington-Krankheit, eine vererbte neurodegenerative Erkrankung, verschlechtert als Gehirnzellen bekannt als Medium dornig Neuronen getötet werden durch ein mutiertes Protein. Die Krankheit mit sich bringt eine Reihe von anderen Schwierigkeiten wie gut, darunter auch kognitive Probleme, Veränderungen in der Persönlichkeit, und psychiatrische Probleme wie Depressionen. Da viele als ein Viertel der Patienten mit der Krankheit versucht Selbstmord, und viele leiden unter progressive kognitive Rückgang. Anders als bei der Alzheimer-Krankheit, wo Patienten in der Regel verlieren ihre Speicher-und Einblick in ihre Krankheit zu einem bestimmten Zeitpunkt, die meisten Huntington-Patienten verstehen genau, was mit ihnen während des größten Teils ihrer Krankheit.
Die Krankheit in der Regel Streiks Menschen in ihren 30er und 40er Jahren, obwohl einige Patienten betroffen sind so früh wie Kindheit, während andere nicht betroffen sind, bis zu ihrer älteren Jahren. Praktisch alle mit der Krankheit hatte ein Elternteil mit der Krankheit, und Kinder einer Person mit Huntington's haben eine 50-prozentige Chance der Vererbung der Krankheit. Dreizehn Jahren das Gen, die bewirkt, dass sich die Krankheit, die von Wissenschaftlern, und nun eine einfache Blutuntersuchung kann sagen, ob sie Menschen wird die Krankheit oder nicht. Aber da gibt es keine Möglichkeit bekannt, um zu verhindern, dass die Krankheit oder langsam ihre Fortschritte zu erzielen, und aus anderen Gründen als gut, viele Patienten Rückgang der Prüfung, statt warten, um zu sehen, wenn sie Symptome entwickeln wie diejenigen, die sie Zeuge in einem Elternteil. Die Patienten leben in der Regel für 15 bis 20 Jahre nach dem Beginn der Symptome.
Gesehen einfach, in gewisser Hinsicht Huntington-Krankheit ist das Gegenteil der Parkinson-Krankheit, wo die Schäden an den Nervenzellen, die Dopamin hemmt die Fähigkeit einer Person, zu bewegen und dazu führen, dass andere Symptome. In Huntington's, zu viele Dopamin-Signale in zufälliger Folge, unkontrollierbaren Bewegungen. Tetrabenazine hemmt ein Molekül bekannt als vesikuläre Monoamin-Transporter 2 (VMAT2), eine Aktion, die letztlich blockiert die Freisetzung von Dopamin.
"Dies ist kein Wunder, Medikament für Huntington's. Sie bezieht sich nicht auf die psychiatrische oder kognitive Probleme, zum Beispiel. Aber es gibt einige Patienten, für die Chorea ist eindeutig eine verheerende Merkmal der Krankheit." sagte Marshall, ein Junior-Professor für Neurologie, der Oberbefehlshaber der Universität Geriatrie Neurologie Einheit. "Erleichterung Chorea könnte dazu beitragen, Patienten mit Aufgaben sie in der Regel mit Kampf, wie Essen, Autofahren, Pflege, und Wandern.
"Als Arzt, ich habe keinen Zweifel daran, dass diese Medikamente können sehr hilfreich sein, einige Patienten. Wenn das Medikament zugelassen ist, werden Ärzte Notwendigkeit einer engen Zusammenarbeit mit Patienten und ihren Betreuern, um die Dosierung sicher. Über ein Viertel der Patienten berichtet, Sedierung , Weniger als 10 Prozent der Patienten hatten Motor Unruhe, und weniger als 5 Prozent hatte Motor verlangsamen oder depressive Verstimmung. Nebenwirkungen im Allgemeinen gelöst mit nach Anpassung der Dosierung. Besorgnis, ein Patient Selbstmord begangen während der Studie. In Anbetracht der hohen der Suizidversuche bei Patienten mit Huntington-Krankheit, alle Patienten verdienen enger Follow-up. "
Die Studie wurde durchgeführt von der Huntington Study Group, eine Non-Profit-, kooperative Gruppe von Huntington-Krankheit Experten aus medizinischen Zentren in Nordamerika, Europa und Australien, die sich für die Verbesserung der Behandlung für Menschen, die durch die Krankheit. HSG wird von der Huntington's Disease Society of America, die Erbkrankheit Stiftung, die Huntington-Gesellschaft von Kanada, und die High Q Foundation. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.huntington-study-group.org/.
HSG stützt sich an der University of Rochester Medical Center, das ist die Heimat einer der weltweit führenden Gruppen von Ärzten spezialisiert in der Huntington-Krankheit. Die Studie wurde durch die Abteilung für Neurologie des Clinical Trials Coordination Center, wo Ärzte Konzeption und Durchführung großer Multi-Site-Studien über mögliche neue Therapien für Krankheiten wie Morbus Parkinson, Huntington-Krankheit, und neurologischen Störungen im Zusammenhang mit HIV.
Marshall ist Teil eines Teams von Ärzten, Wissenschaftlern und Krankenschwestern behandelt, dass Menschen aus mehr als 200 Familien aus der gesamten Nordosten mit der Krankheit. Er ist spezialisiert auf die Behandlung von Patienten mit Parkinson-und Alzheimer-Erkrankungen.
"Es gibt etwas zwingenden über diese Krankheit", sagte Marshall. "Ich fühle mich ganz in der Nähe meiner Patienten mit Huntington-Krankheit. Ich bin inspiriert von ihnen. Um eine Person, sie sind mutig und" compassionate. Selbst im Angesicht von etwas so schwierig, wie die Huntington-Krankheit, meine Patienten erhalten ein Gefühl der Würde und Gnade .
"Dies sind Menschen, die jeden Tag mit der Belastung durch zu wissen, dass es noch keine Heilung, und dass ihre engsten Angehörigen sind selbst bei 50/50 Risiko für die Krankheit. Viele von ihnen aufwuchs Pflege für einen Elternteil oder ein Geschwister mit der Krankheit, sie sind also voll und ganz bewusst der Symptome und Anzeichen der Krankheit, da sie fortschreitet. Doch, sogar im Angesicht dieser, die sie betreuen, Optimismus und ein Sinn für Humor. Es ist eine Ehre zu Teil des erweiterten Gemeinschaft von Patienten, Familien, und Forscher auf der Suche nach einem besseren Weg in die Zukunft. "
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Artikel angepasst von Medical News Today aus Original-Pressetext.
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Kontakt: Tom Rickey
tom_rickey@urmc.rochester.edu
University of Rochester Medical Center