Novartis hat rechtliche Stellungnahmen für Exjade (R) (Deferasirox), das erste und einzige einmal täglich oral Eisenchelattherapien für die Behandlung von chronischer Eisenüberladung aufgrund von Bluttransfusionen, in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union (EU). Einsendungen in anderen Ländern werden in Kürze folgen.
Exjade, auch bekannt als Agent Prüfpräparate ICL670, erteilt worden ist Fast-Track-Status in den USA und der Schweiz. Priorität Überprüfung beantragt wurde, in den USA. Darüber hinaus Exjade erhalten hat Orphan-Drug-Status in den USA, der EU und Australien.
Ein leicht zu verwalten Roman mündlichen Eisenchelattherapien, Exjade ist einfach einmal täglich, nach Dispergier-Tabletten in einem Glas Wasser. Exjade wurde entwickelt, um die Vorteile der Eisenchelattherapie auf eine größere Zahl von Patienten, die Blut Transfusionen und auf die Bedürfnisse von Tausenden von Erwachsenen-und pädiatrischen Patienten, die mit Desferal (R) (Deferoxamin). Die Patienten wurden für die Jahre frustriert durch die Unannehmlichkeiten und Schmerzen, die sich aus täglichen Aufnahme von die Deferoxamin Infusion Nadel. Bei vielen Patienten, die Notwendigkeit zur Transfusion und Chelatbildnern Therapie Mai werden ein Leben lang.
"Novartis hat gezeigt, ein langfristiges Engagement zur Verbesserung des Lebens von Patienten mit einem Risiko für Eisen Überlast. Erstens durch die Entwicklung einer hoch wirksamen Medikament, Deferoxamin, und dann durch die Durchführung von Forschungsarbeiten über Hunderte von neuen Verbindungen zu finden, ein einfach-zu-nehmen mündlichen Alternative zu diesem Produkt. ", sagt Diane Young, MD, Vice President und weltweiter Leiter der klinischen Entwicklung bei Novartis Oncology. "Wir verstehen die Bedürfnisse der Patienten und wissen, dass die schwerfällige Verwaltung von Deferoxamin Grenzen seine Verwendung. In dem Bemühen, um die Vorteile einer wirksamen Eisenchelattherapie mehr Patienten zu werden, arbeiten wir fleißig mit der Gesundheit Behörden um die Genehmigung dieses wichtigen Fortschritt. "
Eisenüberladung ist ein Leben bedrohen kumulative Toxizität, die Ergebnisse von lebensrettenden Bluttransfusionen erforderlich zur Behandlung von bestimmte Arten von Anämien und andere Erkrankungen, einschließlich der Thalassämie, Sichelzellenanämie Zelle Krankheit, andere seltene Anämien, und myelodysplastischen Syndromen. Wenn links nicht diagnostizierten oder unbehandelt, Eisen Überlastung kann dazu führen, dass Schäden an der Leber-, Herz-und endokrinen Drüsen. Transfundierten Patienten Mai erfordern die gleichzeitige Abschaffung der überschüssiges Eisen mit einer Art von Drogen-Therapie genannt Eisen Chelatbildnern, zur Behandlung von Eisenüberladung. Deferoxamin, den aktuellen Standard der Behandlung in Eisenchelattherapie, ist wirksam, aber typischerweise erfordert die subkutane Infusion dauerhaften acht bis zwölf Stunden pro Tag, für fünf bis sieben Tage die Woche für wie lange, wie die Patienten weiterhin Bluttransfusionen erhalten.
"Desferal Infusion Therapie ist schwierig für Kinder, die Abneigung gegen Nadeln und Angst vor dem Schmerz. Aber es ist extrem aufwändig für ältere Jugendliche und junge Erwachsene, die oft nicht im Einklang mit der Therapie, obwohl sie aus erster Hand die Risiken aus Eisen Überlast einschließlich Missbildungen, Organversagen, und vorzeitigen Tod ", sagte Durhane Wong-Rieger, PhD, President und Chief Executive Officer, Anämie Institut für Forschung und Bildung. "Für viele Patienten, die Infusionen, dauerhaft bis zu 12 Stunden pro Tag, stigmatisieren sie, stark begrenzen ihre sozialen Aktivitäten und mit intimen Beziehungen. Patienten und Betreuer sind sehr zuversichtlich, für ein einmal täglich oral Chelator, damit sie auch weiterhin zur Behandlung von Eisenüberladung. "
Einreichung Daten
Die Exjade globalen klinischen Studien Programm eingeschrieben mehr als 1000 Patienten, und ist der größte jemals prospektiv umgesetzt für ein Prüfpräparat Eisenchelattherapien. Die Anmeldungen werden auf der Grundlage der Ergebnisse der zulassungsrelevanten klinischen Prüfungen, einschließlich der eine Phase-III-Kopf-an-Kopf-Studie im Vergleich zu Deferoxamin, die zeigten, dass Exjade deutlich reduziert Leber-Eisen-Konzentration (LIC), ein akzeptierter Indikator für Körper Eisen, in der Erwachsenen-und pädiatrischen Patienten, die Bluttransfusionen. Ergebnisse aus der klinischen Prüfung Programm wurden im Dezember 2004 auf der Jahrestagung der American Society of Hematology. Die Studien zeigten, dass Exjade führte zu der Beibehaltung oder Verringerung der absoluten LIC in regelmäßig transfundierten Patienten mit verschiedenen zugrunde liegenden Krankheiten. Zusätzliche Daten über Exjade wird in diesem Monat um drei wichtige Sitzungen: die Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Pädiatrische Hämatologie / Onkologie in Washington, DC (Mai 14-16, 2005); 8. Internationales Symposium über Myelodysplastische Syndrome in Nagasaki, Japan (Mai 12-15, 2005); dem Ersten Kongress der International BioIron-Gesellschaft in Prag, Tschechische Republik (22-27 Mai, 2005); und im Juni auf dem 10. Kongress der Europäischen Hematology Association in Stockholm, Schweden (Juni 2-5, 2005).
In den klinischen Studien in der sowohl Erwachsene als auch Kinder im Alter von zwei Jahren, Exjade wurde im Allgemeinen gut vertragen, mit die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse zu Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Bauchschmerzen, Hautausschlag und mild stabil Erhöhungen des Serum-Kreatinin, in der Regel im normalen Bereich.
Orphan-Drug-und Fast-Track-Status
In der EU, die Einreichung für Exjade wurde dem Europäischen Arzneimittel-Agentur nach dem zentralisierten Verfahren. Exjade wurde erteilt Orphan-Drug-Status in den USA und der EU in 2002. Die Absicht der Orphan-Drug-Bezeichnung ist die Förderung der Forschung, Entwicklung und Zulassung von Produkten, die Behandlung von seltenen Krankheiten. In der EU, den Begriff "Orphan Drug" bezieht sich auf ein Produkt, behandelt ein schwer oder lebensbedrohend sein, dass die Krankheit wirkt sich auf weniger als fünf Personen pro 10.000 Einwohner. In der USA, der Begriff "Orphan Drug" bezieht sich auf ein Produkt, das behandelt eine Krankheit, wirkt sich auf weniger als 200.000 Menschen in dem Land. Exjade auch gewährt wurde Fast-Track-Status in den USA und der Schweiz. Die Fast-Track-Bezeichnung wird in der Regel für Medikamente für die Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Zustand zeigen, dass das Potenzial, um unbefriedigten medizinischen Bedarf für diese Voraussetzung.
Ergänzende Informationen
Exjade ist immer noch in der klinischen Entwicklung und noch nicht genehmigte für die Vermarktung. Einige Patienten in Anspruch genommen werden kann, um sich in laufenden klinischen Studien. Wenn Sie weitere Informationen über Exjade klinischen Studien, die Patienten, Betreuungspersonen und ihre Gesundheitsdienstleister können Anruf entweder 0800 328 9875 oder 44 (0) 1506 814895.
Die vorstehenden Mitteilung enthält in die Zukunft gerichtete Aussagen, die sich in Begriffen wie "leichter", "mehr bequemer "," potenziell "," wichtiger Fortschritt "," werden "," würde "," bedeutenden Fortschritt "," würde es möglich "," Fast-Track-Bezeichnung pending "," innovativ "," Leben-Änderung "," lebensrettend "oder ähnliche Ausdrücke, oder durch ausdrückliche oder stillschweigende Diskussionen über mögliche zusätzliche Marketing-Zulassungen oder zukünftige Verkäufe von Exjade. Solch die Zukunft gerichtete Aussagen unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, die möglicherweise dazu führen, dass tatsächliche Ergebnisse mit Exjade werden wesentlich von den erwarteten Ergebnissen, Leistungen oder Errungenschaften oder implizit zum Ausdruck gebrachten Erklärungen. Es kann keine Garantie dafür, dass Exjade erhalten alle zusätzlichen Marketing-Zulassungen in allen anderen Ländern, oder dass sie erreichen einer bestimmten Umsatz Ebenen. Insbesondere die Erwartungen des Managements bezüglich der Kommerzialisierung Exjade betroffen sein könnten durch, unter anderem, zusätzliche Analysen von Exjade klinischen Daten, neue klinische Daten, unerwartete Ergebnisse bei klinischen Studien; unerwartete Massnahmen oder Verzögerungen der Zulassungsbehörden oder der Regierungsbehörden im Allgemeinen; das Unternehmen in der Lage ist, erhalten oder aufrechtzuerhalten, Patente oder andere proprietäre Schutz des geistigen Eigentums, Wettbewerb im Allgemeinen; erhöht Regierung, Industrie und allgemeinen Öffentlichkeit Preisdruck und andere Risiken und Faktoren gemäß der aktuellen Form 20-F auf Datei mit der US Securities and Exchange Commission. Sollten eine oder mehrere dieser Risiken oder dieser Unsicherheiten eintreten, oder sollten zugrunde liegende Annahmen als falsch erweisen, können die tatsächlichen Resultate erheblich von den erwarteten, glaubte, geschätzten oder erwarteten Ergebnissen. Novartis stellt die Informationen in dieser Pressemitteilung ab diesem Zeitpunkt und nicht verpflichten keine Verpflichtung, irgendwelche zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig.
Für Informationen über das Vorschreiben Desferal (R) (Deferoxamin) wenden Sie sich bitte an Ihren lokalen Partner Novartis.
Über Novartis
Novartis AG (NYSE: NVS) ist ein weltweit führendes Unternehmen der Pharma-und die Gesundheit der Verbraucher. In 2004, die Konzern-Unternehmen erreicht einen Umsatz von USD 28,2 Milliarden und Pro-forma-Reingewinn von USD 5,6 Milliarden. Der Konzern investierte rund USD 4,2 Milliarden in R & D. Mit Hauptsitz in Basel, Schweiz, Novartis Konzerngesellschaften beschäftigen rund 81.400 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in über 140 Ländern auf der ganzen Welt. Für weitere Informationen konsultieren Sie bitte http://www.novartis.com.
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