Die Universität von Iowa erhielt einen Fünf-Jahres-, 7,3 Millionen Dollar Finanzhilfe aus dem Nationalen Institut für Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall, Teil der National Institutes of Health (NIH), die Schaffung eines Paul D. Wellstone Muscular Dystrophy Cooperative Research Center. Der federführende Ermittler ist Kevin Campbell, Ph.D., der Roy J. Carver Lehrstuhl für Physiologie und Biophysik und Abteilungsleiter in der UI Roy J. und Lucille A. Carver College of Medicine, und ein Howard Hughes Medical Institute Investigator.
Die UI-Zentrum erinnert an Sen. Paul Wellstone (D-Minn.), der 2002 starb. Wellstone war ein Befürworter von vocal Forschung über Duchenne-Muskeldystrophie. In 2001 stellte er die Muscular Dystrophy Hilfe der Gemeinschaft, Forschung, Bildung und Abänderungen, die in Gesetz in Dezember 2001, Beauftragung, dass die NIH schaffen Centers of Excellence für Grundlagen-und klinischer Forschung in Duchenne-und anderen Formen der Muskeldystrophie. Nach dem Tod von Wellstone, diese Zentren wurden in seinem Namen Ehre. Das Zentrum an der UI ist die vierte derartige Zentrum wird gefördert durch die NIH.
Campbell, der auch ein UI-Professor für Innere Medizin und Neurologie, wird Direktor des UI-Center und Steven Moore, MD, Ph.D., UI-Professor für Pathologie, wird Co-Direktor. Center Forscher aus klinischen und der Grundlagenforschung Abteilungen in der UI-Carver College of Medicine und die UI College of Public Health wird drei Projekte, und führen Sie drei zentralen Einrichtungen. Studien und Einrichtungen wird die grundlegende biologische Mechanismen, die sich auf mögliche Behandlungen für Muskeldystrophien, die translationale Forschung auf Muskeldystrophien und erweiterte Diagnose-Services für die Patienten und klinischen Studie Teilnehmer.
"Die Wellstone Zentren fördern eine grundlegende, translationale und klinische Forschung zu allen Formen der Muskeldystrophie, indem sie Ressourcen und die Förderung der Zusammenarbeit von Forschern neuromuskuläre bundesweit", sagte Campbell. "Wir waren erfolgreich in unserem Angebot um eine Wellstone Center an der UI, weil wir bereits über Know-how, Infrastruktur und Ressourcen, konzentrierte sich auf Muskeldystrophie, und unsere Ermittler haben eine lange Stand-Rekord für den Erfolg in translationale Forschung auf Muskeldystrophien und bei der Bereitstellung fortschrittlicher Diagnose-Services. "
Muskeldystrophien sind eine heterogene Gruppe von genetischen Krankheiten, die dazu führen, dass progressive Muskel-Verschwendung und Schwächen in den betroffenen Einzelpersonen. Die verschiedenen Arten von Muskeldystrophie unterscheiden sich in Schweregrad, Alter des Eintritts, spezifische Muskeln betroffen, und die Rate, bei der Symptome Fortschritte. Mehr als eine Million Amerikaner haben Muskeldystrophie oder einem verwandten neuromuskuläre Erkrankung.
Campbell führt eine Untersuchung darüber, ob die Verbesserung der Muskel-Membran Wartung und Reparatur kann eine Grundlage für neue Arzneimittel zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Campbell zuvor identifiziert wichtige Rolle für zwei Proteine namens Große und dysferlin in Muskel-Wartung und Reparatur. Wenn die neue Studien zeigen, dass die Erhöhung der eine oder beide der Proteine produzieren eine therapeutische Wirkung, die UI-Team sucht nach Möglichkeiten, einschließlich der pharmakologischen Strategien zur Änderung der Tätigkeit oder den Ausdruck der Proteine.
Ein zweites Projekt unter der Leitung von Katherine Mathews, MD, UI Associate Professor für Pädiatrie und Neurologie, konzentriert sich auf die Teil-Gürtel-Muskeldystrophie 2I (LGMD 2I). Diese Form der Muskeldystrophie ist verursacht durch Mutationen im Zusammenhang Fukutin-Protein. Allerdings, verschiedene Mutationen in diesem Protein ein zu sehr unterschiedlichen klinischen Symptome. Die UI-Forscher wird die Krankheit und ihre Folgen in LGMD 2I Patienten und auch die Entwicklung Maus-Modellen, um mehr zu erfahren über die Krankheit und Test potenziellen Behandlungen.
Das dritte Projekt, geleitet von Baoli Yang, MD, Ph.D., UI-Assistent Professor für Geburtshilfe und Gynäkologie, wird die Möglichkeit der Verwendung von embryonalen Stammzellen zur Behandlung von Muskeldystrophien. Die Forscher arbeiten mit der Maus embryonalen Stammzellen, um die Grundregeln für die Differenzierung dieser Zellen in Muskel-, die Vorläufer-Zellen, die verwendet werden können für Zell-Transplantation Therapien in Maus-Modellen von Muskeldystrophien.
Core Anlage A, Regie: Campbell, ist ein Verwaltungs-Kern, der die Koordinierung und Überwachung der Mitte der Arbeit.
Core B, unter der Leitung von Moore und Rita Barresi, Ph.D., UI Research Associate, ist ein Muskelgewebe / Zellkultur / Diagnostik Kern, wird als eine nationale Gewebe-und Zellkultur-Ressource für Muskeldystrophie Studien, die Diagnose-Know-how für die Patienten , Und prüfen, Muskel-Biopsien aus klinischen Studie Teilnehmer zu bewerten, neue Behandlungen.
Core C, Regie: Yang und Roger Williamson, MD, UI-Professor für Gynäkologie und Geburtshilfe, ändert Muskeldystrophie Gene in embryonalen Stammzellen, und die Koax-Gen-bezogenen embryonalen Stammzellen zu Muskelgewebe. Das ultimative Ziel ist es, zell-basierte Modelle der Krankheit für die Entwicklung von Therapien gegen die vielfältigen Formen der Muskeldystrophie. Der Kern wird eine nationale Ressourcen gezielter Stammzellen.
University of Iowa Health Care beschreibt die Partnerschaft zwischen der UI Roy J. und Lucille A. Carver College of Medicine und UI Krankenhäuser und Kliniken und die Patienten-Versorgung, medizinische Bildung und Forschung Programmen und Dienstleistungen, die sie bieten. Besuchen Sie UI Health Care online unter uihealthcare.com.
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